Sangamo fait progresser la thérapie génique pour la maladie de Fabry avec l'acceptation par la FDA de la soumission BLA en cours.

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) a annoncé vendredi que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé un processus de soumission continue pour sa Demande de Licence de Biologique (BLA) évaluant l'isaralgagène civaparvovec, une thérapie génique révolutionnaire conçue pour traiter la maladie de Fabry chez les patients adultes.

Comprendre le défi de la maladie

La maladie de Fabry représente un trouble de stockage lysosomal grave résultant de mutations dans le gène galactosidase alpha (GLA). Ce défaut génétique déclenche une détérioration progressive à travers plusieurs systèmes organiques : reins, cœur, système nerveux, yeux, tractus gastro-intestinal et peau, créant des charges cliniques significatives pour les patients. Les options de gestion actuelles restent limitées dans leur capacité à arrêter de manière exhaustive la progression de la maladie.

Preuves cliniques soutenant la thérapie

L'étude STAAR de Phase 1/2 a démontré des résultats convaincants pour l'isaralgagène civaparvovec en tant qu'intervention potentielle unique avec des effets durables. Notamment, l'essai a montré une pente positive du taux de filtration glomérulaire estimé annualisé moyen (eGFR) au 52ème semaine dans l'ensemble de la cohorte de patients traités. Ce métrique de fonction rénale a été établi par la FDA comme le principal critère d'efficacité pour l'approbation réglementaire. Au-delà de la protection rénale, le candidat a présenté des bénéfices cliniques multi-organiques qui dépassent les normes de traitement existantes.

Accélérations réglementaires et calendrier

Le candidat thérapeutique a obtenu plusieurs voies accélérées : désignation de Médicament Orphelin, statut Fast Track et désignation RMAT ( Thérapie Avancée en Médecine Régénérative ) de la FDA. Les organismes de réglementation internationaux ont également apporté leur soutien par le biais de la classification de Produit Médicinal Orphelin et d'éligibilité PRIME de l'Agence Européenne des Médicaments, ainsi que de la reconnaissance de la Voie d'Accès et de Licences Innovantes de l'Agence Réglementaire des Médicaments et Produits de Santé du Royaume-Uni.

Sangamo prévoit de commencer la soumission BLA progressive à la FDA par la voie de l'approbation accélérée à partir de fin 2025.