Ultragenyx 股价崩盘，因第3阶段Setrusumab试验令人失望：稀有药股投资者需要了解的事项

稀有疾病制药公司Ultragenyx Pharmaceuticals（纳斯达克：RARE）在2026年初经历了股价的剧烈崩盘，此前宣布其实验性治疗药物setrusumab在晚期临床试验中未能达到主要终点。这只稀有股的急剧下跌反映了华尔街日益增长的失望，主要投资机构迅速调整了对该公司及其产品线的持仓。

在公告发布时，Ultragenyx的股价下跌了43.5%，显示出投资者对公司短期前景以及其一款针对严重遗传疾病的旗舰候选药物的可行性持极大担忧。

Setrusumab三期临床试验未能达成主要终点

Ultragenyx在Setrusumab（UX143）第二期结果公布后曾引发极大乐观情绪，该单克隆抗体被研究作为治疗成骨不全症（OI）的潜在药物。成骨不全症是一种罕见的遗传疾病，目前在美国影响2万至5万名患者，主要表现为骨脆和慢性疼痛。

然而，该制药公司寄予厚望的三期试验——命名为Orbit和Cosmic的两项试验——均未能实现预设的成功指标。具体而言，这两项试验都未能在对照安慰剂（Orbit试验）或已建立的双膦酸盐治疗（Cosmic试验）中显示出预期的年度临床骨折率降低。

鉴于早期第二期数据的质量令人鼓舞，这一失望尤为令人遗憾。Ultragenyx的CEO卡基斯博士（Dr. Emil Kakkis）承认了这一差距：“鉴于我们第二期研究的有希望的数据以及目前尚无获批治疗方案可供患有严重疼痛、残疾和疾病负担的OI患者，我们对这些结果感到惊讶和失望。”

这一挫折凸显了药物研发中的一个常见难题，即早期试验成功并不总能转化为晚期验证，即使是针对重大未满足医疗需求的罕见疾病候选药物也是如此。

华尔街评级下调引发稀有股估值连锁反应

三期失败引发了一波分析师的降级潮，进一步施压该稀有疾病股票。投资机构迅速调整了其目标股价：

• Cantor Fitzgerald将目标价从105美元下调至84美元
• 巴克莱将目标价从81美元下调至50美元
• 花旗集团将目标价从103美元下调至50美元

这些连锁降级反映了对Ultragenyx商业前景的重新评估，以及在setrusumab短期内难以带来收入的情况下，对公司估值的整体调整。

投资者应采取审慎观望策略

虽然股价的剧烈下跌表面上对抄底者具有吸引力，但更为理性的投资策略建议保持耐心。该稀有股可能会持续承压，直到Ultragenyx公布具有实质性催化剂以重建投资者信心。

公司下一重要里程碑是关于针对Angelman综合征的反义寡核苷酸疗法GTX-102的三期临床试验数据。这一即将到来的三期结果将成为公司产品线的关键转折点，可能在未来几个月内显著影响该稀有股的走势。

与其试图在股价下跌时“接刀”，投资者或许更应等待Angelman综合征的试验数据公布后，再重新评估在稀有疾病制药领域的持仓。