Prelude Therapeutics 获得 FDA 批准，推进多发性红细胞增多症的精准治疗

Prelude Therapeutics Inc. 在血液疾病治疗方面取得了重大突破，采用其突变选择性方法。FDA 批准 PRT12396 的临床试验新药申请（IND），标志着血液肿瘤靶向治疗的一个关键时刻。这一研究药物旨在特异性抑制 JAK2V617F 突变，该突变在大多数真性红细胞增多症患者中存在，并在相当比例的本质性血小板增多症和原发性骨髓纤维化患者中也有发现。

突变选择性 JAK2V617F 抑制剂更有效地靶向真性红细胞增多症

真性红细胞增多症的治疗一直受到非选择性 JAK 抑制剂的限制，这些药物由于作用机制广泛，常会引发意外副作用。PRT12396 通过提供精准导向的抑制，专门针对携带 JAK2V617F 突变的细胞，弥补了这一关键空白。这种选择性方法旨在最大限度减少对健康细胞的影响，同时提高对恶性细胞的治疗效果。预计在2026年第二季度开始对真性红细胞增多症患者进行第一阶段临床试验，这将是评估该化合物安全性和初步疗效的重要里程碑。

通过靶向设计解决当前 JAK2 抑制剂的局限性

目前临床使用的 JAK2 抑制剂表现出选择性有限，导致非目标作用，影响耐受性并限制治疗效果。Prelude 的突变选择性策略旨在克服这些固有限制，专注于疾病的驱动突变。这代表了向精准医疗的根本转变，治疗将根据疾病的遗传基础量身定制，而非采用广谱方法。对于真性红细胞增多症患者，这种精准方法有望实现更有效的疾病控制和更好的安全性。

扩展精准肿瘤学的药物研发管线

除了 PRT12396，Prelude Therapeutics 正在构建一系列基因信息驱动的治疗药物。公司的管线包括目前处于临床前开发阶段的 KAT6 抑制剂，以及针对不同癌症遗传变异的其他精准肿瘤药物。这一多管齐下的策略彰显公司在推动多种肿瘤适应症的靶向治疗方面的承诺。股票表现方面，PRLD 在过去一年中波动在0.61美元至4.22美元之间，近期的交易活动反映出市场对公司临床进展和治疗潜力的关注。