Sangamo推进Fabry病的基因治疗，FDA接受滚动生物制品许可申请（BLA）

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) 周五宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已经批准其生物制品许可申请 (BLA) 的滚动提交过程，该申请评估的是一种针对成人患者法布里病的开创性基因疗法 isaralgagene civaparvovec。

理解疾病挑战

法布里病是一种严重的溶酶体贮积疾病，源于galactosidase alpha (GLA)基因的突变。这种遗传缺陷会导致多个器官系统（肾脏、心脏、神经系统、眼睛、消化道和皮肤）的逐渐恶化，给患者带来重大临床负担。目前的治疗管理选项在全面阻止疾病进展方面仍然有限。

支持该疗法的临床证据

第一/二阶段的STAAR研究展示了isaralgagene civaparvovec作为一种潜在的一次性干预措施的显著结果，具有持久的效果。值得注意的是，试验在整个接受治疗的患者队列中，在52周时显示出积极的平均年化估计肾小球滤过率(eGFR)斜率。该肾功能指标已被FDA确立为监管批准的主要疗效终点。除了肾脏保护，该候选药物还展示了多脏器的临床益处，超越了现有治疗标准。

监管加速与时间表

该治疗候选药物已获得多个加速通道：孤儿药认证、快速通道状态以及来自FDA的再生医学高级疗法(认证。国际监管机构也通过孤儿药品分类和欧洲药品管理局的PRIME资格提供了支持，同时获得了英国药品和健康产品监管局的创新许可和准入通道认可。

Sangamo计划从2025年底开始通过加速审批途径向FDA提交滚动BLA。