Ultragenyx 股價崩跌原因揭曉：第三期 Setrusumab 試驗結果令人失望——稀有藥股投資者必須知道的事

罕見疾病製藥公司Ultragenyx Pharmaceuticals（納斯達克：RARE）在2026年初宣布其實驗性治療藥物setrusumab未能在晚期臨床試驗中達到主要終點後，股價出現劇烈崩跌。這隻罕見股的急劇下跌反映出華爾街日益增長的失望情緒，主要投資公司迅速調整了對該公司及其產品線的持倉。

在公告發布時，Ultragenyx的股價下跌了43.5%，顯示投資者對公司短期前景以及其旗艦候選藥物治療嚴重遺傳疾病的可行性持嚴重擔憂。

Setrusumab第三階段試驗未達主要終點

Ultragenyx在Setrusumab（UX143）第二階段結果公布後曾引發相當樂觀的預期，該單克隆抗體正被研究作為治療成骨不全症（OI）的潛在藥物。這種罕見的遺傳疾病目前在美國約影響2萬至5萬人，特徵為骨骼脆弱和慢性疼痛。

然而，該製藥公司寄予厚望的第三階段兩項試驗——Orbit和Cosmic——都未能達到預設的成功標準。具體而言，兩項試驗都未能在與安慰劑（Orbit組）或已建立的雙膦酸鹽治療（Cosmic組）相比時，顯示出預期的臨床骨折率年化降低。

這一失望尤其令人遺憾，因為早期第二階段數據質量較高。Ultragenyx的執行長Emil Kakkis博士承認了這一差距：“鑑於我們第二階段研究的有希望的數據，以及目前尚無獲批的治療選擇，能幫助患有嚴重疼痛、殘疾和疾病負擔的OI患者，我們對這些結果感到驚訝且失望。”

這次挫折凸顯了藥物研發中常見的挑戰，即早期階段的成功並不總能轉化為晚期驗證，即使是針對重大未滿足醫療需求的罕見疾病候選藥物亦然。

華爾街降級潮引發罕見股估值連鎖下跌

第三階段失敗引發了一波分析師的降級潮，進一步壓低了這隻罕見疾病股票的估值。投資公司迅速調整了其目標股價：

• Cantor Fitzgerald將目標價從105美元下調至84美元
• Barclays將目標價從81美元下調至50美元
• 花旗銀行將目標價從103美元下調至50美元

這些連鎖降級反映出對Ultragenyx商業前景的重新評估，以及在短期內難以從setrusumab獲得收入的情況下，對公司估值的重新調整。

投資者採取謹慎觀望策略

儘管股價的劇烈下跌表面上對尋找便宜貨的投資者具有吸引力，但更為謹慎的投資策略建議保持耐心。該罕見股可能會持續承壓，直到Ultragenyx推出具有實質性催化劑以重建投資者信心。

公司下一個重要的里程碑是針對Angelman綜合症的抗感寡核苷酸療法GTX-102的第三階段臨床數據。這一即將到來的第三階段結果將是公司產品線的關鍵轉折點，並可能在未來幾個月內大幅影響該罕見股的走向。

與其試圖在股價下跌時“撿便宜”，投資者在觀察Ultragenyx時，或許更應等待Angelman綜合症的數據出來後，再重新評估在罕見疾病製藥領域的持倉。