Sangamo推進Fabry病的基因治療，FDA接受滾動生物制品許可申請（BLA）

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) 周五宣布，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已經批準其生物制品許可申請 (BLA) 的滾動提交過程，該申請評估的是一種針對成人患者法布裏病的開創性基因療法 isaralgagene civaparvovec。

理解疾病挑戰

法布裏病是一種嚴重的溶酶體貯積疾病，源於galactosidase alpha (GLA)基因的突變。這種遺傳缺陷會導致多個器官系統（腎髒、心髒、神經系統、眼睛、消化道和皮膚）的逐漸惡化，給患者帶來重大臨牀負擔。目前的治療管理選項在全面阻止疾病進展方面仍然有限。

支持該療法的臨牀證據

第一/二階段的STAAR研究展示了isaralgagene civaparvovec作爲一種潛在的一次性幹預措施的顯著結果，具有持久的效果。值得注意的是，試驗在整個接受治療的患者隊列中，在52周時顯示出積極的平均年化估計腎小球濾過率(eGFR)斜率。該腎功能指標已被FDA確立爲監管批準的主要療效終點。除了腎髒保護，該候選藥物還展示了多髒器的臨牀益處，超越了現有治療標準。

監管加速與時間表

該治療候選藥物已獲得多個加速通道：孤兒藥認證、快速通道狀態以及來自FDA的再生醫學高級療法(認證。國際監管機構也通過孤兒藥品分類和歐洲藥品管理局的PRIME資格提供了支持，同時獲得了英國藥品和健康產品監管局的創新許可和準入通道認可。

Sangamo計劃從2025年底開始通過加速審批途徑向FDA提交滾動BLA。