Les actions de petites capitalisations pharmaceutiques affichent de solides performances en 2025 malgré les vents contraires du secteur

Le secteur pharmaceutique en 2025 a navigué dans un environnement difficile marqué par des contrôles de prix gouvernementaux et une demande diminuée pour les vaccins contre la COVID-19. Pourtant, malgré ces vents contraires structurels, les actions pharmaceutiques de petite capitalisation ont montré une résilience remarquable, avec plusieurs jeunes sociétés biotechnologiques enregistrant des gains à trois chiffres. Les fondamentaux du marché restent intacts — l’augmentation de l’incidence du cancer et la prévalence des maladies chroniques continuent de soutenir la croissance à long terme du secteur.

Alors que les grandes entreprises pharmaceutiques attirent généralement l’attention des investisseurs, le segment des petites capitalisations cotées sur le NASDAQ a capté des rendements importants en se concentrant sur l’innovation dans des domaines thérapeutiques spécialisés. Une revue des sociétés dont la capitalisation boursière se situe entre 50 millions de dollars et 500 millions de dollars, basée sur les performances depuis le début de 2025 compilées jusqu’au 29 décembre, révèle un groupe de sociétés biotechnologiques en phase de développement ou de commercialisation, générant une valeur significative pour les actionnaires.

Le pipeline en expansion : avancées cliniques stimulant les rendements

Galectin Therapeutics a bondi de 211 % en 2025, devenant le meilleur performer parmi les actions pharmaceutiques de petite capitalisation éligibles cette année-là. La société biopharmaceutique en phase clinique fait progresser belapectin, un candidat thérapeutique à base de carbohydrate ciblant les maladies inflammatoires et fibrosantes via l’inhibition de la protéine galectin-3. La société a rapporté des résultats intermédiaires positifs de son essai de phase 2b/3 dans la cirrhose associée à la stéatohépatite métabolique (MASH), montrant que belapectin réduit le développement de nouvelles varices œsophagiennes et stabilise la rigidité hépatique — des marqueurs clés de la progression de la maladie. Après avoir finalisé en décembre ses discussions d’alignement avec la FDA, Galectin prépare son essai de phase 3 en vue de l’enregistrement, qui pourrait soutenir une demande de nouveau médicament formelle dans les 18 à 24 mois à venir.

CytomX Therapeutics a enregistré une hausse de 137 %, en tirant parti de sa plateforme propriétaire PROBODY pour des traitements localisés en oncologie. La société collabore avec des géants de l’industrie tels qu’Amgen, Bristol-Myers Squibb, Regeneron et Moderna sur le développement de son pipeline. Mi-2025, CytomX a dévoilé des résultats positifs de phase 1 pour CX-2051 dans le cancer colorectal avancé, et a annoncé le lancement d’une étude de phase 1b en combinaison au premier trimestre 2026. Parallèlement, un programme de phase 1 utilisant son candidat CX-801 associé à Keytruda de Merck dans le mélanome métastatique a débuté, avec des données translationnelles publiées en novembre.

Autorisation de mise sur le marché et montée en puissance commerciale

Eton Pharmaceuticals a délivré un rendement de 25 %, tout en passant à une structure entièrement commerciale. La société a lancé avec succès KHINDIVI, la première solution orale d’hydrocortisone approuvée par la FDA pour l’insuffisance corticosurrénalienne pédiatrique, en juin 2025. En complément de ce nouveau produit, elle a réussi à réactiver Increlex (traitant la déficience en hormone de croissance) et Galzin (un traitement au zinc pour la maladie de Wilson). Avec huit produits commercialisés et cinq candidats en pipeline, la diversification du portefeuille d’Eton réduit la dépendance à un seul produit — un enjeu crucial pour les petites capitalisations pharmaceutiques cherchant une rentabilité durable.

Fennec Pharmaceuticals a enregistré un gain de 21 %, tout en atteignant plusieurs jalons opérationnels. Son seul produit commercial, Pedmark, reste la première et unique thérapie approuvée par la FDA spécifiquement conçue pour prévenir la perte auditive induite par le cisplatine chez les patients pédiatriques atteints de cancer. Parmi les réalisations de 2025, on compte une croissance record du chiffre d’affaires, une entrée sur des marchés internationaux, et la suppression complète de la dette d’entreprise. Des données cliniques japonaises ont montré des bénéfices significatifs en matière de préservation de l’audition, positionnant Fennec pour des dépôts réglementaires mondiaux en 2026. L’expansion de la société dans l’oncologie adulte via un essai sur le cancer du testicule métastatique représente un point d’inflexion pour la croissance.

Leadership sur des marchés de niche et positionnement stratégique

Zevra Therapeutics a enregistré un rendement modeste de 5 %, tout en se positionnant comme spécialiste des maladies rares. Son produit phare, Miplyffa, traite la maladie de Niemann-Pick de type C, et a obtenu l’approbation de la FDA en 2024. En 2025, Zevra a conclu un partenariat stratégique de distribution avec Uniphar pour étendre la présence géographique de Miplyffa au-delà des États-Unis et de l’Europe. Les résultats du troisième trimestre ont montré une croissance de 605 % du chiffre d’affaires par rapport à l’année précédente, soulignant une traction commerciale précoce. Cette trajectoire illustre comment les petites capitalisations pharmaceutiques axées sur des conditions ultra-rares peuvent générer une croissance exceptionnelle en servant des populations de patients mal desservies.

La justification d’investissement dans les actions pharmaceutiques de petite capitalisation

La performance de 2025 de ces cinq sociétés illustre une opportunité plus large au sein des actions pharmaceutiques de petite capitalisation. Contrairement à leurs concurrents de grande capitalisation, souvent limités par des bases de revenus importantes et une maturité réglementaire, les jeunes sociétés biotechnologiques disposent de multiples catalyseurs cliniques et d’inflexions réglementaires à venir. La convergence des besoins médicaux non satisfaits — notamment dans les maladies du foie, l’immunothérapie contre le cancer, les maladies rares pédiatriques et les troubles métaboliques — avec l’avancement de leur pipeline crée une thèse d’investissement convaincante.

Les catalyseurs clés à l’horizon 2026 incluent les données intermédiaires de phase 1b de CytomX, les mises à jour sur la progression de la phase 3 de Galectin, le lancement de l’étude de bioéquivalence de formulation pédiatrique d’Eton, les décisions de dépôt réglementaire mondial de Fennec, et l’accélération continue de la commercialisation de Miplyffa par Zevra. Ces étapes de développement offrent des asymétries d’information où les résultats cliniques pourraient réinitialiser de manière significative la valorisation du marché.

Les moteurs de croissance structurels de l’industrie pharmaceutique — notamment la hausse de la prévalence des maladies chroniques et le vieillissement de la population — restent intacts malgré les pressions tarifaires à court terme. Pour les investisseurs cherchant à s’exposer à l’innovation et aux opportunités de milestones cliniques, les actions de petite capitalisation méritent d’être considérées comme un segment de portefeuille à haut risque, haut rendement.

Déclaration : Aucune position d’investissement directe dans aucune des sociétés mentionnées ci-dessus.