Comment les actions d'Ultragenyx ont chuté alors que l'essai de phase 3 de Setrusumab déçoit : ce que les investisseurs en actions rares doivent savoir

La société pharmaceutique spécialisée dans les maladies rares, Ultragenyx Pharmaceuticals (NASDAQ : RARE), a connu un effondrement spectaculaire de ses actions début 2026 après avoir annoncé que son traitement expérimental setrusumab n’avait pas atteint ses objectifs principaux lors des essais cliniques de phase avancée. La forte chute de l’action rare reflète une déception croissante à Wall Street, avec de grands fonds d’investissement ajustant rapidement leurs positions sur la société et son portefeuille de produits.

Au moment de l’annonce, les actions d’Ultragenyx ont chuté de 43,5 %, signalant une inquiétude sérieuse des investisseurs quant aux perspectives à court terme de l’entreprise et à la viabilité de l’un de ses principaux candidats pour un trouble génétique grave.

L’essai de phase 3 de Setrusumab ne parvient pas à atteindre ses objectifs principaux

Ultragenyx avait suscité un optimisme considérable après les résultats de la phase 2 pour setrusumab (UX143), un anticorps monoclonal étudié comme traitement potentiel de l’ostéogenèse imparfaite, communément appelée OI. Cette maladie génétique rare touche actuellement entre 20 000 et 50 000 personnes aux États-Unis, et se caractérise par des os fragiles et des douleurs chroniques.

Les espoirs de la société pharmaceutique ont cependant été déçus lorsque deux essais de phase 3 distincts — nommés Orbit et Cosmic — n’ont pas réussi à atteindre leurs critères de succès prédéfinis. Plus précisément, aucun des deux essais n’a démontré les réductions ciblées des taux de fractures cliniques annuelles par rapport au placebo (pour les participants à Orbit) ou aux traitements bisphosphonates établis (pour ceux de Cosmic).

La déception a été particulièrement vive compte tenu de la qualité des données de la phase 2 précédente. Le Dr Emil Kakkis, PDG d’Ultragenyx, a reconnu cette lacune : « Nous sommes surpris et déçus par ces résultats, étant donné les données prometteuses de notre étude de phase 2 et l’absence d’options de traitement approuvées pour les patients atteints d’OI qui vivent avec une douleur, un handicap et une charge de maladie importants. »

Ce revers met en lumière un défi fréquent dans le développement pharmaceutique, où le succès en phase précoce ne se traduit pas toujours par une validation en phase avancée, même pour des candidats destinés à des maladies rares répondant à des besoins médicaux non satisfaits.

La dégradation des notes à Wall Street entraîne une chute des valorisations des actions rares

L’échec en phase 3 a déclenché une vague de dégradations d’analystes qui ont encore plus pesé sur la valeur de l’action rare. Les sociétés d’investissement ont rapidement réévalué leurs objectifs de prix :

• Cantor Fitzgerald a réduit son objectif de 105 $ à 84 $ par action
• Barclays a abaissé son objectif de 81 $ à 50 $ par action
• Citigroup a coupé son objectif de 103 $ à 50 $ par action

Ces dégradations successives reflètent une révision à la baisse des attentes concernant la trajectoire commerciale d’Ultragenyx et une réévaluation plus large de la valorisation de la société, compte tenu de la probabilité réduite de générer des revenus à court terme avec setrusumab.

Une approche prudente d’attente et de vigilance pour les investisseurs

Bien que la chute spectaculaire du prix puisse superficiellement sembler attrayante pour les chasseurs de bonnes affaires, une stratégie d’investissement plus mesurée recommande la patience. L’action rare pourrait rester sous pression jusqu’à ce qu’Ultragenyx fournisse des catalyseurs significatifs pour restaurer la confiance des investisseurs.

Le prochain jalon important pour la société concerne les données de l’essai clinique de phase 3 pour GTX-102, une thérapie à base d’oligonucléotide antisens ciblant le syndrome d’Angelman, une autre maladie génétique rare. Cette prochaine lecture des résultats de phase 3 représente un point d’inflexion critique pour le portefeuille de la société et pourrait influencer de manière substantielle la trajectoire de l’action rare dans les mois à venir.

Plutôt que de tenter de rattraper une chute, les investisseurs suivant Ultragenyx pourraient trouver plus de valeur à attendre les données sur le syndrome d’Angelman avant de réévaluer leurs positions dans le secteur pharmaceutique des maladies rares.