L'action biotech qui passe inaperçue : pourquoi Rhythm Pharmaceuticals pourrait être la révélation cachée de 2026

Une histoire de croissance remarquable se déroule dans le secteur de la biotechnologie, mais la plupart des investisseurs en restent totalement ignorants. Rhythm Pharmaceuticals a généré des rendements qui rivalisent — voire surpassent — ceux des géants de la tech comme Alphabet et Nvidia au cours des 12 derniers mois. Avec des analystes de Wall Street qui projettent un potentiel de hausse d’environ 40 %, cette dynamique en plein essor mérite une attention plus approfondie.

Point aveugle du marché : pourquoi une action en pleine ascension reste cachée

La raison pour laquelle Rhythm Pharmaceuticals passe inaperçue n’est pas un mystère : c’est une biotech à petite capitalisation, avec une capitalisation boursière de seulement 6,8 milliards de dollars. Au début de 2025, l’entreprise était encore plus petite, ce qui limite sa visibilité auprès des investisseurs traditionnels. Avec un volume moyen de trading quotidien inférieur à 770 000 actions, l’attention des institutions a largement ignoré cette opportunité émergente.

Le focus de l’entreprise explique également son anonymat. Plutôt que de poursuivre des traitements phares pour des conditions courantes, Rhythm Pharmaceuticals cible des troubles rares d’obésité génétique — une niche qui attire moins d’attention que les catégories de médicaments à gros succès. Cette stratégie délibérée a involontairement créé une inefficacité de marché que des investisseurs attentifs peuvent potentiellement exploiter.

Imcivree : le moteur de la récente dynamique

La base commerciale de Rhythm repose sur Imcivree, un agoniste de premier ordre du récepteur melanocortine-4 (MC4R), approuvé pour traiter l’obésité causée par des déficiences génétiques spécifiques (POMC, PCSK1 ou LEPR) et le syndrome de Bardet-Biedl. La performance financière récente en dit long : les ventes d’Imcivree ont augmenté d’environ 50 % d’une année sur l’autre pour atteindre 194 millions de dollars en 2025, preuve claire que le médicament gagne du terrain dans ses indications approuvées.

Cependant, Rhythm ne restera probablement pas une entreprise à un seul produit longtemps. La société dispose d’un agoniste oral du MC4R, bivamelagon, qui devrait entrer en phase 3 d’essais cliniques en 2026. De plus, un autre candidat expérimental, RM-718, est en phase 1 plus précoce, offrant plusieurs opportunités pour continuer à étoffer son pipeline.

Les menaces concurrentielles semblent minimes à ce stade. Palatin Technologies constitue le principal rival, développant son propre programme d’agonistes du MC4R. Cependant, le candidat principal de Palatin reste en phase 1, ce qui confère à Rhythm un avantage de développement significatif qui pourrait durer plusieurs années.

Trois catalyseurs majeurs prêts à déclencher la prochaine phase de croissance

Les perspectives optimistes de Wall Street découlent principalement de plusieurs catalyseurs imminents qui pourraient considérablement élargir le marché adressable de Rhythm et accélérer la validation clinique.

Approbation de la FDA pour l’obésité hypothalamique acquise : l’événement le plus important à court terme est l’approbation attendue par la FDA d’Imcivree pour traiter l’obésité hypothalamique acquise (AHA). L’agence réglementaire a fixé une date de décision PDUFA au 20 mars 2026 — moins de six semaines. Cette indication pourrait potentiellement concerner environ 10 000 patients aux États-Unis, plus 10 000 en Europe et environ 8 000 au Japon. Collectivement, cela représente une population de patients au moins 3,7 fois plus grande que les indications actuellement approuvées par Rhythm, ce qui constituerait une expansion transformative si cela était validé.

Données cliniques à venir : Rhythm prévoit de publier les résultats de la phase 3 pour Imcivree au cours du premier trimestre 2026, avec des données supplémentaires de phase 2 issues d’un essai sur le syndrome de Prader-Willi attendues dans la première moitié de l’année. Ce syndrome touche environ 20 000 Américains et environ 400 000 personnes dans le monde. Notamment, la société a divulgué en décembre 2025 des résultats préliminaires positifs issus de l’étude sur le syndrome de Prader-Willi, ce qui est de bon augure pour la lecture complète des données à venir.

Trois risques critiques à considérer

Bien que le récit de croissance semble convaincant, les investisseurs potentiels doivent reconnaître trois risques importants pouvant remettre en question le scénario haussier.

Incertitude sur l’approbation de la FDA : malgré les données préliminaires positives récentes, l’approbation de la FDA pour l’indication de l’obésité hypothalamique acquise n’est pas garantie. L’agence a déjà retardé sa décision une fois, en demandant des analyses de sensibilité supplémentaires sur les données de phase 3 de Rhythm. Bien que cette demande ne signifie pas nécessairement un rejet, le résultat de l’approbation reste soumis à la discrétion réglementaire.

Risques liés au développement clinique : Rhythm pourrait rencontrer des revers dans ses programmes cliniques en cours. La société a déjà publié des résultats préliminaires positifs pour une étude, mais les données complètes pourraient révéler des préoccupations inattendues en matière de sécurité ou des limitations d’efficacité. Le développement clinique comporte intrinsèquement de telles incertitudes.

Chemin vers la rentabilité : Rhythm n’est pas encore rentable et devra lever des fonds pour maintenir ses opérations. La bonne nouvelle, c’est que les réserves de trésorerie de l’entreprise devraient suffire à financer ses activités pendant environ 24 mois. Une approbation réussie de la FDA pour l’obésité hypothalamique acquise accélérerait significativement le calendrier vers la rentabilité et l’autosuffisance.

La perspective d’investissement : potentiel en pleine ascension avec un risque calibré

Rhythm Pharmaceuticals offre une opportunité à la fois captivante et spéculative. La combinaison d’une traction commerciale en accélération, de plusieurs catalyseurs à court terme et d’une base d’investisseurs relativement restreinte crée les conditions pour une surperformance significative — précisément le type d’opportunité asymétrique que des investisseurs patients peuvent repérer avant qu’elle ne soit largement reconnue.

Cependant, investir dans la biotech exige de la prudence. La valeur étant concentrée sur des événements cliniques et réglementaires à court terme, le timing et la probabilité ont une importance capitale. Les investisseurs doivent aborder cette opportunité avec des attentes réalistes quant au potentiel de hausse comme aux risques de baisse, en la considérant comme une position complémentaire plutôt qu’un pilier de portefeuille.

La conclusion clé : l’ascension fulgurante de Rhythm Pharmaceuticals pourrait ne pas rester longtemps cachée. À mesure que les catalyseurs se concrétisent et que la visibilité augmente, le marché pourrait enfin reconnaître ce que les investisseurs attentifs ont déjà repéré — une mise forte sur l’innovation dans le traitement des maladies rares, avec un potentiel de croissance significatif devant elle.