Cổ phiếu Dược phẩm vốn nhỏ mang lại hiệu suất mạnh mẽ trong năm 2025 giữa bối cảnh khó khăn của ngành

Ngành dược phẩm năm 2025 đã vượt qua một môi trường đầy thử thách, bị ảnh hưởng bởi kiểm soát giá của chính phủ và giảm nhu cầu đối với vaccine COVID-19. Tuy nhiên, bất chấp những khó khăn về cấu trúc này, cổ phiếu dược nhỏ vốn hóa đã thể hiện sự phục hồi đáng kể, với nhiều công ty biotech mới nổi ghi nhận mức tăng gấp ba chữ số. Các yếu tố cơ bản của thị trường vẫn còn vững chắc—tỷ lệ mắc ung thư và bệnh mãn tính tiếp tục tăng, thúc đẩy tăng trưởng dài hạn của ngành.

Trong khi các tập đoàn dược lớn thường thu hút sự chú ý của nhà đầu tư, phân khúc cổ phiếu dược nhỏ trên NASDAQ đã mang lại lợi nhuận vượt trội bằng cách tập trung vào đổi mới trong các lĩnh vực điều trị chuyên biệt. Một khảo sát các công ty có vốn hóa thị trường từ 50 triệu đến 500 triệu USD, dựa trên dữ liệu hiệu suất từ đầu năm 2025 đến ngày 29 tháng 12, cho thấy một nhóm các công ty biotech đang trong giai đoạn phát triển và thương mại hóa đang tạo ra giá trị đáng kể cho cổ đông.

Dòng sản phẩm mở rộng: Các đột phá lâm sàng thúc đẩy lợi nhuận

Galectin Therapeutics tăng 211% trong năm 2025, là cổ phiếu dược nhỏ có thành tích tốt nhất trong số các cổ phiếu đủ điều kiện. Công ty biotech giai đoạn lâm sàng này đang phát triển belapectin, một ứng viên điều trị dựa trên carbohydrate nhắm vào các bệnh viêm và xơ hóa thông qua ức chế protein galectin-3. Công ty đã báo cáo kết quả trung gian tích cực từ thử nghiệm Phase 2b/3 trong xơ gan do viêm gan mỡ không do rượu (MASH), cho thấy belapectin giảm phát triển giãn tĩnh mạch thực quản mới và ổn định độ cứng gan—các chỉ số chính của tiến trình bệnh. Sau các cuộc thảo luận về phù hợp với FDA hoàn tất vào tháng 12, Galectin đang chuẩn bị cho thử nghiệm đăng ký Phase 3, có thể hỗ trợ đơn đăng ký thuốc mới chính thức trong vòng 18-24 tháng tới.

CytomX Therapeutics đạt mức tăng 137% nhờ tận dụng nền tảng PROBODY độc quyền cho các điều trị ung thư cục bộ. Công ty hợp tác với các ông lớn trong ngành như Amgen, Bristol-Myers Squibb, Regeneron và Moderna trong phát triển dòng sản phẩm. Giữa năm 2025, CytomX công bố kết quả tích cực giai đoạn 1 cho CX-2051 trong ung thư đại trực tràng tiến triển và thông báo bắt đầu nghiên cứu kết hợp giai đoạn 1b vào Quý 1 năm 2026. Một chương trình giai đoạn 1 song song sử dụng ứng viên CX-801 kết hợp với Keytruda của Merck trong ung thư biểu mô tế bào gai di căn đã bắt đầu tiêm, với dữ liệu chuyển đổi được công bố vào tháng 11.

Phê duyệt thị trường và mở rộng thương mại

Eton Pharmaceuticals mang lại lợi nhuận 25% trong khi chuyển đổi thành một công ty hoàn toàn thương mại hóa. Công ty đã ra mắt thành công KHINDIVI, giải pháp hydrocortisone uống đầu tiên được FDA chấp thuận cho suy thượng thận tuyến thượng thận ở trẻ em, vào tháng 6 năm 2025. Bên cạnh sản phẩm mới này, Eton còn tái hoạt hóa thành công Increlex (điều trị thiếu hụt hormone tăng trưởng) và Galzin (thuốc zinc điều trị bệnh Wilson). Với tám sản phẩm đã thương mại và năm ứng viên trong dòng sản phẩm, danh mục đa dạng của Eton giảm phụ thuộc vào một sản phẩm duy nhất—một yếu tố quan trọng đối với cổ phiếu dược nhỏ nhằm duy trì lợi nhuận bền vững.

Fennec Pharmaceuticals đạt lợi nhuận 21% trong khi đạt nhiều mốc hoạt động quan trọng. Sản phẩm thương mại duy nhất của họ, Pedmark, vẫn là liệu pháp đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận nhằm ngăn ngừa mất thính lực do cisplatin gây ra ở bệnh nhân ung thư trẻ em. Các thành tựu của Fennec trong năm 2025 bao gồm tăng trưởng doanh thu kỷ lục, mở rộng thị trường quốc tế và hoàn toàn loại bỏ nợ công ty. Dữ liệu lâm sàng của Nhật Bản cho thấy lợi ích đáng kể trong việc bảo vệ thính lực, giúp Fennec chuẩn bị cho các quyết định đăng ký toàn cầu vào năm 2026. Việc mở rộng sang lĩnh vực ung thư người lớn qua thử nghiệm ung thư tinh hoàn di căn cũng đánh dấu một điểm tăng trưởng quan trọng.

Thị trường ngách và vị thế chiến lược

Zevra Therapeutics ghi nhận lợi nhuận nhỏ 5% nhưng đã xác lập vị trí là chuyên gia trong lĩnh vực bệnh hiếm. Sản phẩm chủ lực của công ty, Miplyffa, điều trị bệnh Niemann-Pick loại C và đã được FDA chấp thuận vào năm 2024. Trong năm 2025, Zevra thực hiện hợp tác phân phối chiến lược với Uniphar để mở rộng phạm vi địa lý của Miplyffa ngoài Mỹ và châu Âu. Kết quả Quý 3 cho thấy doanh thu tăng 605% so với cùng kỳ năm trước, cho thấy sự bắt đầu của hoạt động thương mại. Quỹ đạo này minh chứng cho cách các cổ phiếu dược nhỏ tập trung vào các bệnh cực hiếm có thể tạo ra tăng trưởng vượt trội bằng cách phục vụ các nhóm bệnh nhân chưa được đáp ứng đầy đủ.

Cơ hội đầu tư vào cổ phiếu dược nhỏ

Hiệu suất của năm 2025 của năm công ty này phản ánh một cơ hội rộng lớn hơn trong phân khúc cổ phiếu dược nhỏ. Khác với các đối thủ lớn có doanh thu cao và đã trưởng thành về quy định, các công ty biotech mới nổi có nhiều yếu tố thúc đẩy lâm sàng và các điểm chuyển đổi pháp lý phía trước. Sự hội tụ của các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng—đặc biệt trong các lĩnh vực bệnh gan, miễn dịch ung thư, bệnh hiếm trẻ em và rối loạn chuyển hóa—cùng với tiến bộ trong khoa học dòng sản phẩm tạo ra một luận điểm đầu tư hấp dẫn.

Các yếu tố thúc đẩy chính trong năm 2026 gồm có dữ liệu tạm thời Phase 1b của CytomX, cập nhật tiến trình Phase 3 của Galectin, bắt đầu nghiên cứu sinh khả dụng dạng uống cho công thức của Eton, quyết định đăng ký toàn cầu của Fennec, và việc tiếp tục thúc đẩy thương mại Miplyffa của Zevra. Những giai đoạn phát triển này tạo ra các bất đối xứng thông tin, nơi kết quả lâm sàng có thể định hình lại giá trị thị trường một cách đáng kể.

Các yếu tố tăng trưởng cấu trúc của ngành dược—đặc biệt là sự gia tăng tỷ lệ mắc bệnh mãn tính và dân số già—vẫn còn nguyên vẹn bất chấp áp lực về giá trong ngắn hạn. Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm cơ hội tiếp xúc với đổi mới và các cột mốc lâm sàng, cổ phiếu dược nhỏ xứng đáng được xem xét như một phân khúc danh mục đầu tư có rủi ro cao, tiềm năng lợi nhuận lớn.

Thông báo: Không nắm giữ vị trí đầu tư trực tiếp nào trong các công ty đề cập ở trên.