Sangamo Tiến Bộ Liệu Pháp Gen cho Bệnh Fabry với Sự Chấp Nhận của FDA về Đơn Nộp BLA Cuốn

Công ty Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) đã thông báo vào thứ Sáu rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một quy trình nộp đơn cuốn chiếu cho Đơn xin Giấy phép Sinh học (BLA) đánh giá isaralgagene civaparvovec, một liệu pháp gen đột phá được thiết kế để điều trị bệnh Fabry ở bệnh nhân người lớn.

Hiểu về Thách Thức Bệnh Tật

Bệnh Fabry đại diện cho một rối loạn lưu trữ lysosome nghiêm trọng xuất phát từ các đột biến trong gen galactosidase alpha (GLA). Khiếm khuyết di truyền này kích thích sự suy giảm tiến triển trên nhiều hệ cơ quan—thận, tim, hệ thần kinh, mắt, đường tiêu hóa và da—tạo ra gánh nặng lâm sàng đáng kể cho bệnh nhân. Các lựa chọn quản lý hiện tại vẫn hạn chế khả năng ngăn chặn sự tiến triển của bệnh một cách toàn diện.

Bằng chứng lâm sàng hỗ trợ liệu pháp

Nghiên cứu STAAR giai đoạn 1/2 đã chứng minh được kết quả thuyết phục cho isaralgagene civaparvovec như một can thiệp tiềm năng một lần với hiệu quả bền vững. Đáng chú ý, thử nghiệm cho thấy tỷ lệ lọc cầu thận ước tính trung bình hàng năm dương tính (eGFR) tại mốc 52 tuần trên toàn bộ nhóm bệnh nhân được điều trị. Chỉ số chức năng thận này đã được FDA xác định là điểm cuối hiệu quả chính cho việc phê duyệt quy định. Ngoài việc bảo vệ thận, ứng cử viên này còn thể hiện lợi ích lâm sàng đa cơ quan vượt trội hơn các tiêu chuẩn điều trị hiện có.

Tăng tốc quy định và thời gian biểu

Ứng cử viên điều trị đã đảm bảo nhiều lối đi nhanh chóng: danh hiệu Thuốc mồ côi, trạng thái Đường nhanh, và danh hiệu RMAT (Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến) từ FDA. Các cơ quan quản lý quốc tế cũng đã cung cấp sự ủng hộ thông qua phân loại Sản phẩm Y học Mồ côi và đủ điều kiện PRIME từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, cùng với sự công nhận Lộ trình Cấp phép và Truy cập Đổi mới từ Cơ quan Quản lý Sản phẩm Dược phẩm và Chăm sóc sức khỏe Vương quốc Anh.

Sangamo dự định bắt đầu việc nộp BLA theo hình thức cuộn đến FDA thông qua lộ trình phê duyệt nhanh bắt đầu vào cuối năm 2025.