Це оплачуваний пресреліз. З будь-якими запитаннями звертайтеся безпосередньо до розповсюджувача пресрелізів.

Neurogene оголошує про присвоєння FDA статусу Breakthrough Therapy для генної терапії NGN-401 щодо синдрому Рет

Business Wire

Пт, 27 лютого 2026 р. о 6:01 AM GMT+9 7 min read

У цій статті:

NGNE

-2.04%

Breakthrough Therapy статус надано на основі проміжних даних NGN-401 фази 1/2, які демонструють клінічно значущі, тривалі та багатофункціональні покращення

За планом завершити введення препарату в реєстраційному дослідженні Embolden™ для NGN-401 у другому кварталі 2026 року

Планує презентувати додаткові проміжні клінічні дані фази 1/2 у середині 2026 року

НЬЮ-ЙОРК, 26 лютого 2026–(BUSINESS WIRE)–Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), компанія клінічної стадії, заснована для того, щоб донести до пацієнтів і родин, які постраждали від рідкісних неврологічних захворювань, життєво важливі генетичні ліки, сьогодні оголосила, що Управління з санітарного нагляду за харчовими продуктами та медикаментами США (FDA) надало статус Breakthrough Therapy для NGN-401, експериментальної генної терапії на пізній стадії клінічної розробки як потенційно найкращого в класі лікування синдрому Рет.

Статус Breakthrough Therapy було надано на основі розгляду FDA проміжних даних щодо ефективності та безпеки з клінічного дослідження фази 1/2 станом на дату зрізу даних 30 жовтня 2025 року, включно з даними на рівні пацієнтів та супровідною відеодокументацією, які демонструють клінічно значущі та тривалі функціональні покращення у кількох доменах, пов’язаних із синдромом Рет, із подальшим набуттям навичок з часом.

NGN-401 оцінюється як одноразове лікування синдрому Рет і розроблена для доставки повнорозмірного гена людини MECP2 під контролем запатентованої технології регуляції трансгену EXACT™ компанії Neurogene. Її вводять шляхом внутрішньошлуночкового введення (intracerebroventricular administration), щоб забезпечити найширше таргетування безпосередньо на головний мозок і нервову систему на основі доклінічних даних біорозподілу. Наразі NGN-401 оцінюється у реєстраційному клінічному дослідженні Embolden™, а завершення введення препарату очікується у другому кварталі 2026 року.

“Рішення FDA надати статус Breakthrough Therapy підтверджує клінічно значущі, тривалі та багатодоменні функціональні покращення, спостережені для NGN-401, включно з подальшим набуттям навичок з часом, а також підкреслює суттєву незадоволену медичну потребу для людей, які живуть із синдромом Рет”, — сказала Rachel McMinn, Ph.D., засновниця та генеральна директорка Neurogene. “Ми вдячні Агентству за його постійну залученість, зокрема завдяки нашій участі у Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START) Pilot Program, і тепер — за наш статус Breakthrough Therapy, що має підтримати швидке просування NGN-401.”

Статус Breakthrough Therapy призначений для прискорення розробки та розгляду ліків для лікування тяжких станів, для яких показано попередні клінічні докази потенціалу суттєвого покращення порівняно з наявними методами терапії на клінічно значущій кінцевій точці. Переваги статусу Breakthrough Therapy включають право на Priority Review, подання частинами розділів Biologics License Application та організаційну відданість FDA допомогти визначити ефективний шлях до схвалення.

Історія триває  

Цей статус для NGN-401 є найновішим серед кількох регуляторних призначень, наданих FDA, включно з Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) та статусом для Rare Pediatric Disease, а також відбором для Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START) Pilot Program.

Про Neurogene

Neurogene (NASDAQ: NGNE) — це біотехнологічна компанія клінічної стадії, зосереджена на розробці життєзмінюючих генетичних ліків для людей та їхніх родин, яких торкнулися руйнівні неврологічні захворювання. Компанія використовує підхід «від біології першою» у поєднанні з оптимізованою доставкою для створення спеціально розроблених генетичних ліків, що працюють на основі її нової та власної технології регуляції трансгену EXACT™. Neurogene просуває свою провідну програму генної терапії, NGN-401, як потенційно найкраще в класі одноразове лікування синдрому Рет. Для отримання додаткової інформації відвідайте neurogene.com або підписуйтеся в LinkedIn.

Про NGN-401

NGN-401 — це дослідна AAV9 гeнна терапія на пізній стадії клінічної розробки як потенційно найкраще в класі одноразове лікування синдрому Рет. Це єдиний клінічний кандидат, здатний доставляти повнорозмірний ген людини MECP2, і він включає технологію регуляції трансгену EXACT™ компанії Neurogene, призначену для забезпечення послідовної, щільно контрольованої експресії білка MeCP2 на клітинному рівні. NGN-401 вводять шляхом внутрішньошлуночкового введення (intracerebroventricular administration), щоб забезпечити найширше таргетування безпосередньо на головний мозок і нервову систему на основі доклінічних даних біорозподілу. Наразі NGN-401 оцінюється у реєстраційному клінічному дослідженні Embolden™. Проміжні дані дослідження фази 1/2 (станом на 30 жовтня 2025 року) показали, що учасники отримали багатодоменні тривалі виграші з подальшим набуттям навичок, яке спостерігалося з часом, а NGN-401 у дозі 1E15 vg загалом добре переносився. NGN-401 отримав статус Breakthrough Therapy, Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Orphan Drug та Rare Pediatric Disease, а також відбір для Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START) Pilot Program від U.S. Food and Drug Administration; Advanced Therapy Medicinal Product та Orphan and Priority Medicines від European Medicines Agency та Innovative Licensing and Application Pathway від United Kingdom Medicines and Healthcare products Regulatory Agency.

Застережне повідомлення щодо заяв, орієнтованих на майбутнє

Заяви в цьому пресрелізі, які не є історичними фактами, мають бути і цим визначаються як заяви, орієнтовані на майбутнє, у розумінні Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Ці заяви можуть обговорювати цілі, наміри та очікування щодо майбутніх планів, тенденцій, подій, результатів діяльності або фінансового стану, або іншим чином ґрунтуватися на поточних очікуваннях і переконаннях менеджменту Neurogene, а також припущеннях, зроблених менеджментом Neurogene, і інформації, яка наразі доступна менеджменту Neurogene, включно, але не обмежуючись, заявами щодо: терапевтичного потенціалу та корисності, ефективності та клінічних переваг NGN-401; профілю безпеки та переносимості NGN-401; застосовності повідомлених проміжних результатів клінічного дослідження фази 1/2 NGN-401 до інших учасників або потенційних учасників, включно з підлітками або дорослими учасниками; потенціалу того, що NGN-401 стане найкращою в класі генною терапією для синдрому Рет; дизайнів досліджень і планів клінічної розробки для реєстраційного клінічного дослідження Embolden™ компанії Neurogene щодо NGN-401 для синдрому Рет, включно з термінами очікуваного введення та завершення введення учасникам у нашому клінічному дослідженні; показників відповіді, очікуваної тривалості та поглиблення результатів клінічних даних із наших клінічних досліджень NGN-401; очікуваних термінів оприлюднення додаткових даних із нашого клінічного дослідження фази 1/2 NGN-401; потенціалу успіху реєстраційного клінічного дослідження Embolden™ щодо NGN-401 для синдрому Рет; клінічної користі від доставки NGN-401 шляхом внутрішньошлуночкового введення (intracerebroventricular administration); а також очікуваних майбутніх взаємодій із або позицій щодо FDA, включно з термінами та результатом будь-якої такої взаємодії та очікуваними перевагами будь-якого регуляторного призначення для NGN-401, включно зі статусом Breakthrough Therapy для NGN-401, призначенням Rare Pediatric Disease, призначенням RMAT та участю у START program FDA. Заяви, орієнтовані на майбутнє, загалом включають твердження, які є прогностичними за характером і залежать від або посилаються на майбутні події чи умови, і містять слова на кшталт “may,” “will,” “should,” “would,” “expect,” “anticipate,” “plan,” “likely,” “believe,” “estimate,” “project,” “intend,” “on track,” та інші подібні вирази або негатив/множину цих слів, або інші подібні вирази, які є прогнозами чи вказують на майбутні події або перспективи, хоча не всі заяви, орієнтовані на майбутнє, містять ці слова. Заяви, орієнтовані на майбутнє, ґрунтуються на поточних переконаннях і припущеннях, які підлягають ризикам, невизначеностям і припущенням, які важко спрогнозувати щодо термінів, масштабу, ймовірності та ступеня настання, що може призвести до того, що фактичні результати суттєво відрізнятимуться від очікуваних результатів, і багато з яких перебувають поза контролем Neurogene. Такі ризики, невизначеності та припущення включають, серед іншого, ризики та невизначеності, визначені під заголовком “Risk Factors” у Annual Report on Form 10-K Neurogene за рік, що закінчився December 31, 2024, поданому до Securities and Exchange Commission (SEC) March 24, 2025, Quarterly Report on Form 10-Q Neurogene за квартал, що закінчився September 30, 2025, поданому до SEC November 13, 2025, а також інші подання, які Компанія зробила і може зробити з SEC у майбутньому. Нічого в цьому повідомленні не слід вважати заявою будь-якої особи про те, що викладені тут заяви, орієнтовані на майбутнє, будуть досягнуті, або що будь-які передбачувані результати будь-яких таких заяв, орієнтованих на майбутнє, будуть досягнуті. Заяви, орієнтовані на майбутнє, в цьому повідомленні говорять лише станом на день, коли їх було зроблено, і є повністю обмежені в повному обсязі посиланням на застережні положення, наведені тут. За винятком випадків, коли цього вимагає чинне законодавство, Neurogene не бере на себе жодних зобов’язань переглядати або оновлювати будь-яку заяву, орієнтовану на майбутнє, або робити будь-які інші заяви, орієнтовані на майбутнє, незалежно від того, чи буде це внаслідок появи нової інформації, майбутніх подій або з інших причин.

Переглянути вихідну версію на businesswire.com:

Контакти

**Контакт компанії: **
Mike Devine
Executive Director, Corporate Communications
michael.devine@neurogene.com

**Контакт інвесторів: **
Argot Partners
Neurogene@argotpartners.com

Умови та Політика конфіденційності

Privacy Dashboard

More Info