Sangamo просуває генну терапію для хвороби Фабрі з прийняттям FDA постійної подачі BLA

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) оголосила в п'ятницю, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило процес поетапної подачі для її Заявки на ліцензію на біологічні продукти (BLA), що оцінює исаралгаден цивопарвовець, інноваційну генну терапію, призначену для лікування хвороби Фабрі у дорослих пацієнтів.

Розуміння виклику хвороби

Хвороба Фабри є серйозним лізосомальним захворюванням накопичення, що виникає внаслідок мутацій у гені галактозидази альфа (GLA). Цей генетичний дефект викликає прогресуюче погіршення роботи різних органів – нирок, серця, нервової системи, очей, шлунково-кишкового тракту та шкіри – створюючи значні клінічні навантаження для пацієнтів. Поточні варіанти лікування залишаються обмеженими у своїй здатності зупинити прогресування хвороби всебічно.

Клінічні докази, що підтримують терапію

Дослідження Фази 1/2 STAAR продемонструвало переконливі результати для isaralgagene civaparvovec як потенційного одноразового втручання з тривалими ефектами. Зокрема, випробування показало позитивний середній щорічний оцінений коефіцієнт клубочкової фільтрації (eGFR) на 52 тижні по всій лікувальній групі пацієнтів. Цей показник функції нирок був затверджений FDA як основний критерій ефективності для регуляторного затвердження. Окрім захисту нирок, кандидат продемонстрував клінічні переваги для кількох органів, які перевищують існуючі стандарти лікування.

Прискорення регуляторних процесів та графік

Терапевтичний кандидат отримав кілька прискорених шляхів: статус ліків-сиріт, статус Fast Track та призначення RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) від FDA. Міжнародні регуляторні органи також надали підтримку через класифікацію ліків-сиріт та відповідність PRIME від Європейського агентства з лікарських засобів, а також визнання Інноваційного ліцензування та доступу від Агентства з лікарських засобів та медичних виробів Великої Британії.

Sangamo планує розпочати подачу безперервної BLA до FDA через маршрут прискореного затвердження, починаючи з кінця 2025 року.