Это оплачиваемый пресс-релиз. По всем вопросам обращайтесь напрямую к распространителю пресс-релиза.

Neurogene объявляет о присвоении FDA статуса Breakthrough Therapy для генной терапии NGN-401 при синдроме Ретта

Business Wire

Fri, February 27, 2026 at 6:01 AM GMT+9 7 min read

В этой статье:

NGNE

-2.04%

Breakthrough Therapy статус, присвоенный на основе промежуточных данных NGN-401 фазы 1/2, демонстрирующих клинически значимые, устойчивые и многоаспектные функциональные улучшения

Намечено завершить введение дозы в регистрационном исследовании Embolden™ для NGN-401 во втором квартале 2026 года

Планы представить дополнительные промежуточные клинические данные фазы 1/2 в середине 2026 года

НЬЮ-ЙОРК, 26 февраля 2026 г.–(BUSINESS WIRE)–Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), клиническая стадия биотехнологической компании, основанной для внедрения жизненно меняющих генетических лекарств для пациентов и семей, затронутых редкими неврологическими заболеваниями, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Breakthrough Therapy для NGN-401, экспериментальной генной терапии, находящейся на поздней стадии клинической разработки, как потенциально наилучшего класса лечения синдрома Ретта.

Статус Breakthrough Therapy был основан на рассмотрении FDA промежуточных данных об эффективности и безопасности из исследования фазы 1/2 по состоянию на дату отсечки данных 30 октября 2025 года, включая данные на уровне пациентов и поддерживающую видеодокументацию, демонстрирующие клинически значимые и устойчивые функциональные улучшения в нескольких доменах синдрома Ретта при продолжающемся накоплении навыков со временем.

NGN-401 оценивается как однократное лечение синдрома Ретта и предназначена для доставки гена MECP2 полной длины человека под контролем запатентованной технологии регуляции трансгена Neurogene EXACT™. Препарат вводится посредством внутрижелудочкового введения (intracerebroventricular administration), чтобы обеспечить максимально широкое адресное воздействие непосредственно на головной мозг и нервную систему на основе доклинических данных о био распределении. В настоящее время NGN-401 оценивается в регистрационном клиническом исследовании Embolden™, при этом завершение введения дозы ожидается во втором квартале 2026 года.

«Решение FDA о предоставлении статуса Breakthrough Therapy подтверждает клинически значимые, устойчивые и многоаспектные функциональные улучшения, наблюдавшиеся с NGN-401, включая продолжающееся накопление навыков со временем, и подчеркивает существенную неудовлетворенную медицинскую потребность людей, живущих с синдромом Ретта», — заявила Rachel McMinn, Ph.D., основатель и генеральный директор Neurogene. «Мы ценим дальнейшее вовлечение Агентства, включая наше участие в START Pilot Program, а теперь и присвоение статуса Breakthrough Therapy, чтобы поддержать быстрое продвижение NGN-401».

Статус Breakthrough Therapy предназначен для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных препаратов для лечения серьезных состояний, которые продемонстрировали предварительные клинические доказательства потенциальной возможности существенного улучшения по сравнению с доступными методами лечения на клинически значимой конечной точке. Преимущества статуса Breakthrough Therapy включают право на Priority Review, поэтапную подачу разделов Заявки на лицензию биологических лекарственных средств (Biologics License Application) и организационную приверженность FDA помогать определить эффективный путь к одобрению.

История продолжается  

Этот статус для NGN-401 является последним из нескольких регуляторных статусов, предоставленных FDA, включая Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) и статусы Rare Pediatric Disease, а также выбором для START Pilot Program поддержки клинических исследований передовых терапевтических средств редких заболеваний (Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics).

О Neurogene

Neurogene (NASDAQ: NGNE) — биотехнологическая компания клинической стадии, ориентированная на разработку жизненно меняющих генетических лекарств для людей и их семей, затронутых разрушительными неврологическими заболеваниями. Компания применяет биологически ориентированный подход, сочетаемый с оптимизированной доставкой, чтобы разрабатывать специально созданные генетические лекарства, работающие на основе ее новой и запатентованной технологии регуляции трансгена EXACT™. Neurogene продвигает свою ведущую программу генной терапии, NGN-401, как потенциально наилучшее класса, однократное лечение синдрома Ретта. Для получения дополнительной информации посетите neurogene.com или подпишитесь в LinkedIn.

О NGN-401

NGN-401 — экспериментальная AAV9 генная терапия, находящаяся на поздней стадии клинической разработки в качестве потенциально наилучшего класса однократного лечения синдрома Ретта. Это единственный клинический кандидат, предназначенный для доставки гена MECP2 полной длины человека, и он включает технологию регуляции трансгена Neurogene EXACT™, которая предназначена для обеспечения стабильной, строго контролируемой экспрессии белка MeCP2 на основе клетка за клеткой. NGN-401 вводится посредством внутрижелудочкового введения (intracerebroventricular administration), чтобы обеспечить максимально широкое адресное воздействие непосредственно на головной мозг и нервную систему на основе доклинических данных о био распределении. В настоящее время NGN-401 оценивается в регистрационном клиническом исследовании Embolden™. Промежуточные данные из исследования фазы 1/2 (по состоянию на 30 октября 2025 года) показали, что участники испытывали многоаспектные, устойчивые улучшения с продолжающимся накоплением навыков со временем, а NGN-401 в дозе 1E15 vg в целом переносился хорошо. NGN-401 получила статусы Breakthrough Therapy, Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease, а также была выбрана для START Pilot Program Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США; получила статусы Advanced Therapy Medicinal Product, Orphan and Priority Medicines от Европейского агентства по лекарственным средствам и статус Innovative Licensing and Application Pathway от Управления по регулированию лекарственных средств и продуктов медицинского назначения Великобритании.

Предупреждение относительно заявлений прогнозного характера

Заявления в этом пресс-релизе, которые не носят исторического характера, предназначены быть и настоящим обозначаются как заявления прогнозного характера в значении Закона о реформировании судебных разбирательств по ценным бумагам частных лиц от 1995 года (Private Securities Litigation Reform Act of 1995). Эти заявления могут обсуждать цели, намерения и ожидания относительно будущих планов, тенденций, событий, результатов деятельности или финансового положения, либо иным образом, на основе текущих ожиданий и убеждений руководства Neurogene, а также допущений, сделанных руководством, и информации, доступной руководству Neurogene на данный момент, включая, но не ограничиваясь, заявлениями относительно: терапевтического потенциала и применимости, эффективности и клинических выгод NGN-401; профиля безопасности и переносимости NGN-401; применимости сообщаемых промежуточных результатов из клинического исследования фазы 1/2 NGN-401 к другим участникам или потенциальным участникам, включая подростков или взрослых участников; потенциальной возможности NGN-401 быть генной терапией наилучшего класса для синдрома Ретта; дизайна исследований и планов клинической разработки регистрационного клинического исследования Embolden™ для NGN-401 при синдроме Ретта Компании, включая сроки предполагаемого введения дозы и завершение введения дозы участникам в нашем клиническом исследовании; частоты ответа, ожидаемой устойчивости и углубления результатов клинических данных по итогам наших клинических исследований NGN-401; ожидаемых сроков публикации дополнительных данных из нашего клинического исследования фазы 1/2 по NGN-401; потенциальной успешности регистрационного клинического исследования Embolden™ для NGN-401 при синдроме Ретта; клинической выгоды доставки NGN-401 посредством внутрижелудочкового введения (intracerebroventricular administration); и ожидаемых будущих взаимодействий с FDA или позиций FDA, включая сроки и результат любого такого взаимодействия и ожидаемые выгоды любого регуляторного статуса для NGN-401, включая статус Breakthrough Therapy, статус Rare Pediatric Disease, статус RMAT и участие в программе START FDA. Заявления прогнозного характера обычно включают заявления, носящие предсказательный характер, и зависят от будущих событий или условий либо относятся к ним, и включают слова, такие как «may», «will», «should», «would», «expect», «anticipate», «plan», «likely», «believe», «estimate», «project», «intend», «on track», а также другие аналогичные выражения или отрицательную либо множественную форму этих слов, или другие аналогичные выражения, которые являются прогнозами или указывают на будущие события или перспективы, хотя не все заявления прогнозного характера содержат эти слова. Заявления прогнозного характера основаны на текущих убеждениях и допущениях, которые подвержены рискам, неопределенностям и допущениям, которые трудно предсказать в отношении сроков, масштабов, вероятности и степени наступления, что может привести к тому, что фактические результаты существенно отличатся от ожидаемых результатов, и многие из этих факторов находятся вне контроля Neurogene. Такие риски, неопределенности и допущения включают, помимо прочего, риски и неопределенности, указанные в разделе «Risk Factors» («Факторы риска»), включенном в Годовой отчет Neurogene по форме 10-K за год, завершившийся 31 декабря 2024 года, поданный в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC) 24 марта 2025 года, в Ежеквартальный отчет Neurogene по форме 10-Q за квартал, завершившийся 30 сентября 2025 года, поданный в SEC 13 ноября 2025 года, а также в другие поданные Компанией и/или которые Компания может подать в SEC в будущем. Ничто в этом сообщении не должно рассматриваться как заявление любого лица о том, что заявления прогнозного характера, изложенные здесь, будут достигнуты, либо что предполагаемые результаты каких-либо таких заявлений прогнозного характера будут достигнуты. Заявления прогнозного характера в этом сообщении действуют только на дату их опубликования и в полном объеме уточняются посредством отсылки к предостерегающим заявлениям, приведенным в данном документе. За исключением случаев, требуемых применимым законодательством, Neurogene не берет на себя никаких обязательств по пересмотру или обновлению любого заявления прогнозного характера или по подготовке любых других заявлений прогнозного характера, будь то в результате получения новой информации, будущих событий или иных обстоятельств.

Посмотреть исходную версию на businesswire.com:

Контакты

**Контакт компании: **
Mike Devine
Executive Director, Corporate Communications
michael.devine@neurogene.com

**Контакт для инвесторов: **
Argot Partners
Neurogene@argotpartners.com

Условия и Политика конфиденциальности

Консоль конфиденциальности

Еще информация