Sangamo продвигает генную терапию болезни Фабри с принятием FDA поэтапной подачи BLA

2025-12-23 14:26:10

Генерация тезисов в процессе

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) объявила в пятницу, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило процесс поэтапной подачи заявки на получение лицензии на биологические продукты (BLA), оценивающей изаралгаден цивопарвовек, революционную генную терапию, разработанную для лечения болезни Фабри у взрослых пациентов.

Понимание проблемы заболевания

Болезнь Фабри является серьезным заболеванием, связанным с нарушением хранения в лизосомах, возникшим в результате мутаций в гене галактозидазы альфа (GLA). Этот генетический дефект вызывает прогрессирующее ухудшение состояния нескольких систем органов — почек, сердца, нервной системы, глаз, желудочно-кишечного тракта и кожи — создавая значительные клинические нагрузки для пациентов. Текущие варианты лечения остаются ограниченными в своей способности полностью остановить прогрессирование заболевания.

Клинические доказательства, подтверждающие терапию

Исследование Фазы 1/2 STAAR продемонстрировало убедительные результаты для исаралгаджена цивопарвовека в качестве потенциального однократного вмешательства с длительными эффектами. Особенно важно, что испытание показало положительный средний годовой оценочный коэффициент клубочковой фильтрации (eGFR) на 52-й неделе среди всей группы пациентов, получавших лечение. Эта метрика функции почек была установлена FDA в качестве первичной эффективности для получения регуляторного одобрения. Помимо защиты почек, кандидат продемонстрировал клинические преимущества для нескольких органов, которые превосходят существующие стандарты лечения.

Регуляторные ускорения и временные рамки

Терапевтический кандидат получил несколько ускоренных путей: статус Лекарства для редких заболеваний, статус Быстрого трека и обозначение RMAT (Продвинутой терапии регенеративной медицины) от FDA. Международные регуляторные органы также подтвердили это через классификацию Лекарственного продукта для редких заболеваний и соответствие PRIME от Европейского агентства по лекарственным средствам, а также признание Инновационного лицензирования и путей доступа от Управления по контролю за лекарственными средствами и медицинскими изделиями Великобритании.

Sangamo планирует начать процесс подачи непрерывного BLA в FDA через маршрут ускоренного одобрения, начиная с конца 2025 года.

Посмотреть Оригинал

На этой странице может содержаться сторонний контент, который предоставляется исключительно в информационных целях (не в качестве заявлений/гарантий) и не должен рассматриваться как поддержка взглядов компании Gate или как финансовый или профессиональный совет. Подробности смотрите в разделе «Отказ от ответственности» .