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A Neurogene anuncia a atribuição de uma designação de Terapia Inovadora pela FDA para a terapia génica NGN-401 para a Síndrome de Rett

Business Wire

Sex, 27 de fevereiro de 2026 às 6:01 AM GMT+9 7 min de leitura

Neste artigo:

NGNE

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designação de Terapia Inovadora concedida com base em dados preliminares do estudo em Fase 1/2 da NGN-401 que demonstram melhorias funcionais clinicamente significativas, duradouras e multidomínio

em curso para concluir a administração no ensaio de registo Embolden™ da NGN-401 no segundo trimestre de 2026

Plano para apresentar dados clínicos preliminares adicionais da Fase 1/2 em meados de 2026

NOVA IORQUE, 26 de fevereiro de 2026–(BUSINESS WIRE)–A Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), uma empresa em fase clínica criada para levar medicamentos genéticos transformadores da vida a doentes e famílias afetados por doenças neurológicas raras, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (Administração Federal de Medicamentos e Alimentos) concedeu a designação de Terapia Inovadora à NGN-401, uma terapia génica em investigação em desenvolvimento clínico em fase avançada como um potencial tratamento de melhor classe para a Síndrome de Rett.

A designação de Terapia Inovadora baseou-se na análise pela FDA de dados intermédios de eficácia e segurança do ensaio de Fase 1/2 até à data-limite dos dados de 30 de outubro de 2025, incluindo dados ao nível do doente e documentação de vídeo de apoio, demonstrando melhorias funcionais clinicamente significativas e duradouras em múltiplos domínios da Síndrome de Rett, com aquisição contínua de competências ao longo do tempo.

A NGN-401 está a ser avaliada como um tratamento único para a Síndrome de Rett e foi concebida para fornecer o gene humano completo MECP2 sob o controlo da tecnologia proprietária EXACT™ de regulação do transgene da Neurogene. É administrada por via intracerebroventricular para obter o direcionamento mais abrangente diretamente para o cérebro e o sistema nervoso com base em dados não clínicos de biodistribuição. A NGN-401 está atualmente a ser avaliada no ensaio clínico de registo Embolden™, prevendo-se a conclusão da administração no segundo trimestre de 2026.

“A decisão da FDA de atribuir a designação de Terapia Inovadora valida as melhorias funcionais clinicamente significativas, duradouras e multidomínio observadas com a NGN-401, incluindo a aquisição contínua de competências observada ao longo do tempo, e sublinha a importante necessidade médica não satisfeita das pessoas que vivem com a Síndrome de Rett,” afirmou Rachel McMinn, Ph.D., Fundadora e Diretora Executiva da Neurogene. “Apreciamos o envolvimento contínuo da Agência, incluindo através da nossa participação no START Pilot Program e agora da nossa designação de Terapia Inovadora, para apoiar o avanço rápido da NGN-401.”

A designação de Terapia Inovadora pretende acelerar o desenvolvimento e a análise de medicamentos para o tratamento de condições graves que apresentaram evidência clínica preliminar indicando a possibilidade de uma melhoria substancial face às terapias disponíveis num resultado clinicamente relevante. Os benefícios da designação de Terapia Inovadora incluem elegibilidade para Priority Review, submissão contínua de secções do Biologics License Application e o compromisso organizacional da FDA para ajudar a determinar uma via eficiente para a aprovação.

A história continua  

Esta designação para a NGN-401 é a mais recente de várias designações regulatórias atribuídas pela FDA, incluindo Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) e designações de Rare Pediatric Disease (Doença Pediátrica Rara), e seleção para o START Pilot Program de apoio da FDA para Ensaios Clínicos que Avançam Terapêuticas para Doenças Raras (START).

Sobre a Neurogene

A Neurogene (NASDAQ: NGNE) é uma empresa de biotecnologia em fase clínica focada no desenvolvimento de medicamentos genéticos transformadores da vida para pessoas e suas famílias afetadas por devastadoras doenças neurológicas. A Empresa está a utilizar uma abordagem “biology-first”, combinada com uma administração otimizada, para desenvolver medicamentos genéticos concebidos à medida, suportados pela sua tecnologia inovadora e proprietária de regulação do transgene EXACT™. A Neurogene está a avançar o seu programa líder de terapia génica, NGN-401, como um potencial tratamento único de melhor classe para a Síndrome de Rett. Para mais informações, visite neurogene.com ou siga no LinkedIn.

Sobre a NGN-401

A NGN-401 é uma terapia génica AAV9 em investigação em desenvolvimento clínico em fase avançada como um potencial tratamento único de melhor classe para a Síndrome de Rett. É o único candidato clínico capaz de fornecer o gene humano completo MECP2 e inclui a tecnologia proprietária EXACT™ de regulação do transgene da Neurogene, concebida para entregar uma expressão consistente e estreitamente controlada da proteína MeCP2 numa base célula-a-célula. A NGN-401 é administrada por via intracerebroventricular para obter o direcionamento mais abrangente diretamente para o cérebro e o sistema nervoso com base em dados não clínicos de biodistribuição. A NGN-401 está a ser avaliada no ensaio clínico de registo Embolden™. Dados intermédios do ensaio de Fase 1/2 (até 30 de outubro de 2025) demonstraram que os participantes experienciaram ganhos multidomínio duradouros, com aquisição contínua de competências ao longo do tempo, e que a NGN-401 na dose de 1E15 vg foi geralmente bem tolerada. A NGN-401 recebeu designações de Breakthrough Therapy, Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Orphan Drug e Rare Pediatric Disease, e seleção para o START Pilot Program da Food and Drug Administration dos EUA; designações de Advanced Therapy Medicinal Product, Orphan and Priority Medicines da European Medicines Agency; e a designação Innovative Licensing and Application Pathway da United Kingdom Medicines and Healthcare products Regulatory Agency.

Nota de Cautela Relativa a Declarações com Perspetiva de Futuro

As declarações neste comunicado de imprensa que não sejam de natureza histórica destinam-se a ser, e por este meio são identificadas como, declarações com perspetiva de futuro, no âmbito do significado do Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Estas declarações podem discutir objetivos, intenções e expectativas relativamente a planos futuros, tendências, eventos, resultados das operações ou condição financeira, ou de outra forma, com base nas expetativas e crenças atuais da administração da Neurogene, bem como nas assunções feitas por, e nas informações atualmente disponíveis a, essa administração, incluindo, entre outras coisas, declarações sobre: o potencial terapêutico e a utilidade, eficácia e benefícios clínicos da NGN-401; o perfil de segurança e tolerabilidade da NGN-401; a aplicabilidade dos resultados intermédios comunicados do ensaio clínico da Fase 1/2 da NGN-401 a outros participantes ou potenciais participantes, incluindo participantes adolescentes ou adultos; o potencial de a NGN-401 ser uma terapia génica de melhor classe para a Síndrome de Rett; desenhos de ensaios e planos de desenvolvimento clínico para o ensaio clínico de registo Embolden™ da Empresa para a NGN-401 relativamente à Síndrome de Rett, incluindo o momento da administração antecipada e a conclusão da administração dos participantes no nosso ensaio clínico; a taxa de resposta, a durabilidade esperada e o aprofundamento dos resultados dos dados clínicos dos nossos ensaios clínicos da NGN-401; o momento esperado para a divulgação de dados adicionais do nosso ensaio clínico de Fase 1/2 da NGN-401; o potencial de sucesso do ensaio clínico de registo Embolden™ da NGN-401 para a Síndrome de Rett; o benefício clínico de administrar a NGN-401 por via intracerebroventricular; e interações futuras ou posições esperadas relativamente à FDA, incluindo o momento e o resultado de qualquer interação dessa natureza e os benefícios antecipados de qualquer designação regulatória para a NGN-401, incluindo a designação de Breakthrough Therapy da FDA, a designação de Rare Pediatric Disease, a designação de RMAT e a participação no programa START da FDA. As declarações com perspetiva de futuro geralmente incluem declarações que são preditivas por natureza e dependem ou fazem referência a eventos ou condições futuras, e incluem palavras como “poderá”, “irá”, “deveria”, “seria”, “esperar”, “antecipar”, “planear”, “provavelmente”, “acreditar”, “estimar”, “projetar”, “pretender”, “em curso” e outras expressões semelhantes, ou o equivalente negativo ou plural dessas palavras, ou outras expressões semelhantes que sejam previsões ou indiquem eventos futuros ou perspetivas, embora nem todas as declarações com perspetiva de futuro contenham estas palavras. As declarações com perspetiva de futuro baseiam-se nas crenças e assunções atuais que estão sujeitas a riscos, incertezas e assunções que são difíceis de prever relativamente ao momento, extensão, probabilidade e grau de ocorrência, o que poderá fazer com que os resultados reais difiram materialmente dos resultados antecipados e muitos dos quais estão fora do controlo da Neurogene. Tais riscos, incertezas e assunções incluem, entre outras coisas, os riscos e incertezas identificados na secção “Risk Factors” incluída no Relatório Anual da Neurogene no Form 10-K para o ano terminado a 31 de dezembro de 2024, apresentado à Securities and Exchange Commission (SEC) em 24 de março de 2025, no Relatório Trimestral da Neurogene no Form 10-Q para o trimestre terminado em 30 de setembro de 2025, apresentado à SEC em 13 de novembro de 2025, e em outros registos que a Empresa efetuou e poderá efetuar com a SEC no futuro. Nada nesta comunicação deve ser considerado como uma representação por qualquer pessoa de que as declarações com perspetiva de futuro aqui apresentadas serão alcançadas ou de que os resultados contemplados de quaisquer dessas declarações com perspetiva de futuro serão alcançados. As declarações com perspetiva de futuro nesta comunicação apenas falam na data em que são feitas e são qualificadas na íntegra por referência às declarações cautelares aqui descritas. Exceto quando exigido por lei aplicável, a Neurogene não assume qualquer obrigação de rever ou atualizar qualquer declaração com perspetiva de futuro, ou de fazer quaisquer outras declarações com perspetiva de futuro, quer como resultado de nova informação, eventos futuros ou por qualquer outra razão.

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**Contacto da Empresa: **
Mike Devine
Diretor Executivo, Corporate Communications
michael.devine@neurogene.com

**Contacto para Investidores: **
Argot Partners
Neurogene@argotpartners.com

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