Sangamo Avança na Terapia Genética para a Doença de Fabry com a Aceitação da Submissão Rolling BLA pela FDA

A Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) anunciou na sexta-feira que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) autorizou um processo de submissão contínua para a sua Biologics License Application (BLA) que avalia isaralgagene civaparvovec, uma terapia genética inovadora projetada para tratar a doença de Fabry em pacientes adultos.

Compreendendo o Desafio da Doença

A doença de Fabry representa um sério transtorno de armazenamento lisossomal decorrente de mutações no gene galactosidase alfa (GLA). Este defeito genético provoca uma deterioração progressiva em múltiplos sistemas orgânicos—rins, coração, sistema nervoso, olhos, trato gastrointestinal e pele—criando encargos clínicos significativos para os pacientes. As opções de manejo atuais permanecem limitadas na sua capacidade de interromper a progressão da doença de forma abrangente.

Evidência Clínica Apoiante da Terapia

O estudo STAAR da Fase 1/2 demonstrou resultados convincentes para o isaralgagene civaparvovec como uma potencial intervenção única com efeitos duradouros. Notavelmente, o ensaio mostrou uma taxa de filtração glomerular estimada anualizada positiva (eGFR) no ponto de 52 semanas em todo o grupo de pacientes tratados. Esta métrica de função renal foi estabelecida pela FDA como o principal ponto de eficácia para aprovação regulatória. Para além da proteção renal, o candidato apresentou benefícios clínicos multi-orgânicos que superam os padrões de tratamento existentes.

Acelerações Regulatórias e Cronograma

O candidato terapêutico garantiu múltiplos caminhos acelerados: designação de Medicamento Órfão, status de Via Rápida e designação RMAT ( Terapia Avançada em Medicina Regenerativa ) da FDA. Órgãos reguladores internacionais também forneceram apoio através da classificação de Produto Medicinal Órfão e elegibilidade PRIME da Agência Europeia de Medicamentos, juntamente com reconhecimento de Licenciamento Inovador e Caminho de Acesso da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido.

A Sangamo planeia iniciar a submissão contínua do BLA à FDA através da rota de aprovação acelerada, começando no final de 2025.