Biospirit: Sự ra đời của trung tâm phát triển thuốc mới toàn cầu

Một loại thuốc kháng thể có thành công hay không, cuối cùng phụ thuộc vào hai điều.

Điều đầu tiên, tìm ra các phân tử kháng thể chất lượng cao; điều thứ hai, đánh giá chính xác khả năng thuốc của nó.

Nghe có vẻ đơn giản, nhưng các công ty dược phẩm toàn cầu đã tiêu tốn thời gian ở hai giai đoạn này lên đến hàng chục năm, thiêu đốt vốn lên đến hàng tỷ đô la, tỷ lệ thất bại vượt quá 90%.

Việc phát hiện thuốc sớm thường mất từ ba đến năm năm hoặc thậm chí lâu hơn, hàng loạt mục tiêu và phân tử bị loại bỏ trong quá trình sàng lọc kéo dài. Ngay cả khi vào giai đoạn lâm sàng, do thiếu công cụ đánh giá tiền lâm sàng chính xác, nhiều loại thuốc cuối cùng đã thất bại ngay trước cánh cửa thử nghiệm trên người.

BaioTech đã dành mười bảy năm để đi theo dòng công nghệ chỉnh sửa gen này, đồng thời trả lời hai câu hỏi này.

Chương trình “Ngàn Chuột Vạn Kháng Thể” xây dựng thư viện chuỗi kháng thể toàn người với số lượng triệu cho hơn 1000 mục tiêu thuốc tiềm năng, giải quyết câu hỏi “molecule đến từ đâu”, và hơn 2000 loại chuột nhân hóa mục tiêu, giải quyết câu hỏi “làm thế nào để đánh giá chính xác”.

Hai lĩnh vực kinh doanh hỗ trợ lẫn nhau, tạo thành một cơ sở hạ tầng nghiên cứu và phát triển thuốc hoàn chỉnh hướng tới toàn cầu.

Thị trường vốn đã nhận ra sự hiếm có của công ty này.

Năm 2025, cổ phiếu BaioTech trên sàn HK tăng hơn 300% trong cả năm, là một trong những công ty dược phẩm đổi mới mạnh nhất. Ngày đầu tiên niêm yết trên sàn Star Market đã tăng 146%, từ đầu năm đến nay còn đạt kỷ lục mới.

Sự hỗ trợ phía sau giá cổ phiếu rất rõ ràng: năm 2024 lần đầu tiên có lãi, năm 2025 lợi nhuận ròng của cổ đông đạt 173 triệu nhân dân tệ, tăng 416,37% so với cùng kỳ.

Mười bảy năm trước, khi Tiến sĩ Thẩm Nguyệt Lôi thành lập công ty này ở Bắc Kinh, cả ba chữ “thuốc đổi mới” còn chưa trở thành sự đồng thuận trong ngành.

Ngày nay, tất cả mười công ty dược phẩm lớn nhất thế giới đều trở thành khách hàng của BaioTech. Đường đi của công ty này chính là hình ảnh thu nhỏ của sự phát triển của công nghệ sinh học Trung Quốc từ theo sau đến dẫn đầu.

I. Vấn đề then chốt đầu tiên trong phát triển thuốc kháng thể: Các phân tử kháng thể chất lượng cao đến từ đâu?

Con đường truyền thống là các công ty dược tự miễn dịch động vật, sàng lọc kháng thể, tốn thời gian từ ba đến năm năm, đầy sự không chắc chắn.

BaioTech đã cung cấp một con đường hoàn toàn mới.

Chuột toàn người là “Chén Thánh” trong phát hiện thuốc kháng thể, và nền tảng chuột toàn người RenMice do BaioTech tự phát triển là một trong những nền tảng hàng đầu, nó đã hoàn toàn lật đổ con đường truyền thống.

Công ty sử dụng công nghệ cải tạo bộ gen lớn để hoàn thành một lần khoảng 1,0 triệu cặp base chuỗi nặng nhân hóa và khoảng 1,6 triệu cặp base chuỗi nhẹ nhân hóa, trở thành một trong những nền tảng chuột nhân hóa cao nhất thế giới hiện nay.

Chiến lược thay thế tại chỗ tận dụng tối đa hệ thống miễn dịch của chuột, đảm bảo sự đa dạng phong phú của gen kháng thể, thiết lập tiêu chuẩn thế hệ tiếp theo cho việc phát hiện kháng thể toàn người.

Điều thực sự làm cho BaioTech nổi bật trên toàn cầu là chương trình “Ngàn Chuột Vạn Kháng Thể” được khởi xướng dựa trên nền tảng RenMice vào năm 2020. Chương trình này có tham vọng lớn: xây dựng thư viện chuỗi kháng thể toàn người với số lượng triệu cho hơn 1000 mục tiêu thuốc tiềm năng.

Hầu hết các mục tiêu trước đó chưa bao giờ được phát triển hệ thống, điều này có nghĩa là BaioTech đang làm một việc mà chưa ai trên thế giới từng làm.

Điều này giống như mở một “siêu thị kháng thể” khổng lồ, hiện tại “kệ kháng thể” này đã được xây dựng hoàn chỉnh và kết hợp với nền tảng AI để liên tục tối ưu hóa hiệu suất sàng lọc.

Công ty đã đạt được sự hợp tác chiến lược sâu sắc với MegraTech, tập trung hoàn toàn vào việc nâng cấp số hóa cho việc phát triển và sản xuất kháng thể toàn người. Hệ thống dữ liệu Labillion sẽ tích hợp và phân tích hiệu quả hàng triệu chuỗi và dữ liệu chức năng tạo ra từ sàng lọc quy mô lớn theo thời gian thực, mô hình AI đã tăng cường hiệu suất phát hiện các phân tử chuỗi kháng thể toàn người triệu cấp. Sự kết hợp sâu sắc giữa nền tảng AI và chương trình “Ngàn Chuột Vạn Kháng Thể” đã giúp BaioTech nắm bắt kịp thời cơ hội lịch sử lớn trong lĩnh vực phát triển thuốc.

Sự hiện thực hóa nhanh chóng của thương mại hóa “siêu thị kháng thể” là bằng chứng tốt nhất.

Tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2025, công ty đã ký tổng cộng khoảng 350 dự án chuyển nhượng, cấp phép và hợp tác phát triển. Khách hàng hợp tác đều là các công ty dược nổi tiếng trong và ngoài nước: Merck Đức, Gilead Sciences, Johnson & Johnson, BeiGene, IDEAYA Biosciences, Xencor, ABL Bio, Neurocrine, Hansa Biopharma, Nanjing Zhengda Tianqing, v.v.

Danh sách này không cần phải nói thêm, đều là các công ty hàng đầu toàn cầu. Doanh thu từ hoạt động phát triển kháng thể năm 2025 đạt 332 triệu nhân dân tệ, tỷ lệ lãi gộp lên tới 86%.

Mô hình thương mại bao gồm thanh toán trước, mốc và chia sẻ doanh thu có nghĩa là mỗi phân tử được chuyển nhượng sẽ tiếp tục đóng góp doanh thu cho BaioTech trong quá trình thúc đẩy lâm sàng và bán hàng sau này.

Trần tăng trưởng đã được mở ra hoàn toàn.

Quan trọng hơn, mô hình này đã chứng minh giá trị của BaioTech trong chuỗi ngành dược phẩm toàn cầu — nó thực chất trở thành nhà cung cấp nguồn cung cấp cho phát triển thuốc kháng thể toàn cầu.

Các công ty dược có thể trực tiếp chọn phân tử từ “kệ kháng thể” này, bỏ qua giai đoạn phát hiện sớm kéo dài, giảm đáng kể rủi ro và chi phí thời gian trong nghiên cứu phát triển.

Cách thức thu thập thuốc kháng thể toàn cầu đang được định nghĩa lại, trong khi BaioTech đứng ở trung tâm của cuộc cách mạng này.

II. Vấn đề then chốt thứ hai trong phát triển thuốc kháng thể: Có được phân tử kháng thể tốt, làm thế nào để đánh giá chính xác khả năng thuốc của nó?

Thuốc cho con người, cuối cùng phải hoạt động trong cơ thể con người, nhưng trong giai đoạn nghiên cứu tiền lâm sàng, việc đánh giá hiệu quả thuốc chỉ có thể dựa vào mô hình động vật.

Chuột hoang truyền thống có sự khác biệt rõ rệt về loài với con người, nhiều lúc không thể phản ánh chính xác hiệu ứng thực sự của thuốc trong cơ thể con người, sự xuất hiện của chuột nhân hóa mục tiêu đã thay đổi tình hình này.

Thông qua công nghệ chỉnh sửa gen, thay thế gen mục tiêu cụ thể trong cơ thể chuột bằng gen người, giúp chuột có thể biểu hiện cấu trúc mục tiêu rất giống với con người, cho phép thuốc kháng thể phát huy hiệu quả thực sự trong cơ thể chuột.

BaioTech bắt đầu xây dựng thư viện chuột nhân hóa mục tiêu từ năm 2014, sớm hơn nhiều năm so với hầu hết các đối thủ trong ngành.

Hiện tại, BaioTech sở hữu hơn 2000 giống chuột nhân hóa mục tiêu, số lượng giống đứng đầu thế giới.

Các trung tâm động vật ở Trung Quốc và Mỹ đều đã được chứng nhận AAALAC quốc tế, công suất hàng năm có thể đạt 800.000 con, mỗi năm còn bổ sung thêm 200 đến 300 mô hình mới. Quan trọng hơn, trong quá trình thực hiện chương trình “Ngàn Chuột Vạn Kháng Thể”, công ty đã tiên đoán phát triển sẵn mô hình chuột nhân hóa mục tiêu cho nhiều mục tiêu trước khi nhu cầu thị trường bùng nổ.

Dữ liệu tăng trưởng cũng rất ấn tượng.

Năm 2025, doanh thu từ việc bán động vật mô hình của công ty đạt 622 triệu nhân dân tệ, tăng 59,86% so với năm trước, tỷ lệ lãi gộp lên tới 80,41%. Khách hàng chủ yếu là các doanh nghiệp toàn cầu có nhu cầu cao, tỷ lệ mua lại tiếp tục tăng. Tất cả 10 công ty dược lớn nhất toàn cầu đều trở thành khách hàng của công ty.

Doanh thu từ động vật mô hình và dịch vụ đánh giá hiệu quả dược lý tiền lâm sàng tự nhiên phối hợp với nhau.

Tính đến năm 2025, đội ngũ dược lý của công ty đã hoàn thành hơn 8600 đánh giá thuốc cho hơn 950 đối tác toàn cầu, tỷ lệ giữ chân khách hàng đạt 80%, doanh thu đạt 352 triệu nhân dân tệ (+75,24%). Công ty có thể cung cấp mô hình động vật cộng với sự hiểu biết sâu sắc về cơ chế mục tiêu cộng với sự đánh giá chính xác về nhu cầu thị trường, đây là sự kết hợp khả năng mà các công ty CRO thông thường khó có thể sao chép.

Chuột nhân hóa mục tiêu đang trở thành công cụ chuẩn hóa cho đánh giá tiền lâm sàng thuốc đổi mới toàn cầu.

Nó đã đưa việc xác thực hiệu quả và an toàn của kháng thể đơn, kháng thể đôi, ADC, thuốc nucleic acid và liệu pháp tế bào lần đầu tiên có được một hệ thống đánh giá trong cơ thể đáng tin cậy. BaioTech sở hữu thư viện chuột nhân hóa mục tiêu phong phú nhất thế giới, kinh nghiệm đánh giá hiệu quả lớn nhất, và khả năng phân bố mục tiêu tiên tiến nhất.

Công ty này đang định nghĩa tiêu chuẩn cho hệ thống đánh giá này và trở thành nhà cung cấp lớn nhất của nó.

III. Đại diện cho thuốc đổi mới của Trung Quốc ra biển

Khi kéo xa ống kính, một bức tranh lớn hơn xuất hiện.

Tỷ lệ doanh thu quốc tế của BaioTech đã tăng từ 36% vào năm 2020 lên 68% vào nửa đầu năm 2025. Từ năm 2020 đến nay, tỷ lệ tăng trưởng doanh thu quốc tế đạt 64,5%.

Công ty có các cơ sở nghiên cứu, sản xuất hoặc vận hành tại Boston, San Francisco, San Diego ở Mỹ, và có trung tâm đổi mới châu Âu tại Heidelberg, Đức.

Công ty này đã hoàn thành sự chuyển mình từ “nhà cung cấp Trung Quốc” thành “cơ sở hạ tầng nghiên cứu và phát triển thuốc toàn cầu”.

Mục tiêu của nó là các công ty dược hàng đầu toàn cầu, sản phẩm và dịch vụ mà nó cung cấp được nhúng vào các khâu quan trọng nhất ở đầu chuỗi phát triển thuốc.

Hiệu suất lợi nhuận cao + tỷ lệ lãi gộp cao đều vượt xa mức trung bình của ngành, phản ánh khả năng định giá của mô hình kinh doanh nền tảng.

IV. Kết luận:

Quay lại hai câu hỏi ban đầu: Các phân tử kháng thể đến từ đâu, làm thế nào để đánh giá chính xác nó?

Trên toàn cầu, gần như không tìm thấy công ty nào có thể đạt được quy mô hóa và công nghiệp hóa đồng thời ở cả hai hướng này, và hai hệ thống sâu sắc phối hợp với nhau.

Hệ thống hai nền tảng của BaioTech đã giảm bớt ngưỡng và rủi ro cho sự đổi mới nguồn gốc của các công ty dược phẩm toàn cầu, rút ngắn khoảng cách từ phòng thí nghiệm đến lâm sàng cho thuốc mới, giúp nhiều phương pháp điều trị đổi mới có cơ hội đến với bệnh nhân nhanh hơn.

Đó chính là ý nghĩa thực sự của BaioTech đối với ngành công nghiệp sinh học dược phẩm toàn cầu.

Nó cung cấp năng lực nền tảng mà toàn ngành cần để hoạt động, là nguồn lực quý giá nhất trong chuỗi phát triển thuốc mới. Khi các công ty dược phẩm toàn cầu tìm kiếm thuốc kháng thể đột phá tiếp theo, ngày càng nhiều điểm khởi đầu chỉ về một nơi.

Kể từ khi thành lập, BaioTech đã luôn chú trọng phát triển công nghệ nền tảng, dám đổi mới, liên tục đổi mới, đó là gen cần có để trở thành một doanh nghiệp vĩ đại.

Hạt giống được gieo trồng mười bảy năm trước, hôm nay đang nở hoa kết trái, BaioTech có tư cách được gọi là nguồn gốc của thuốc mới toàn cầu.

Định vị này, nếu được nhìn từ tọa độ lịch sử của toàn ngành sinh học dược phẩm, có trọng lượng rất lớn.