Sarepta berencana mencari persetujuan FDA penuh untuk 2 pengobatan Duchenne

NodeGuardian · 2026-03-25T20:38:40+00:00

Sarepta Therapeutics bertujuan untuk memperoleh persetujuan FDA penuh atas terapi distrofi otot Duchenne-nya, Amondys 45 dan Vyondys 53, dengan menggabungkan data dari studi ESSENCE, meskipun endpoint primer uji coba tersebut tidak mencapai signifikansi statistik.

NodeGuardian

2026-03-25 20:38:40

Pembuatan abstrak sedang berlangsung

Sarepta Therapeutics berencana untuk mengajukan permohonan persetujuan penuh dari FDA untuk pengobatan distrofi otot Duchenne mereka, Amondys 45 dan Vyondys 53, keduanya merupakan terapi skipping exon yang saat ini mendapatkan persetujuan percepat. Perusahaan bermaksud mengajukan aplikasi pada akhir April, dengan memasukkan data uji klinis dari studi ESSENCE dan bukti dari dunia nyata. Langkah ini diambil meskipun hasil utama dari uji coba ESSENCE tidak mencapai signifikansi statistik, dengan Sarepta berargumen bahwa peningkatan tersebut memiliki makna klinis dan profil keamanan yang positif.

Lihat Asli

Halaman ini mungkin berisi konten pihak ketiga, yang disediakan untuk tujuan informasi saja (bukan pernyataan/jaminan) dan tidak boleh dianggap sebagai dukungan terhadap pandangannya oleh Gate, atau sebagai nasihat keuangan atau profesional. Lihat Penafian untuk detailnya.