サンガモ・セラピューティクス社 (SGMO)は金曜日に、米国食品医薬品局 (FDA)が、成人患者のファブリー病に対処するために設計された画期的な遺伝子治療であるイサラルガゲン・シバパルボベックに関する生物学的製品承認申請 (BLA)のローリング提出プロセスを承認したと発表しました。## 病気の課題を理解するファブリー病は、ガラクトシダーゼアルファ (GLA)遺伝子の変異に起因する深刻なリソソーム蓄積障害を示します。この遺伝的欠陥は、腎臓、心臓、神経系、目、消化管、皮膚などの複数の臓器系統にわたる進行性の悪化を引き起こし、患者にとって重大な臨床的負担をもたらします。現在の管理オプションは、病気の進行を包括的に止める能力が限られています。## 治療を裏付ける臨床的証拠フェーズ1/2 STAAR研究は、持続的な効果を持つ潜在的な一回限りの介入としてのイサラルガゲン シバパルヴォベックの有望な結果を示しました。特に、試験では、治療を受けた患者コホート全体で52週目における平均年間推定糸球体濾過率(eGFR)の傾向がプラスであることが示されました。この腎機能指標は、規制承認のための主要な有効性エンドポイントとしてFDAによって確立されています。腎保護を超えて、この候補は既存の治療基準を上回る多臓器の臨床的利益を示しました。## 規制の加速とタイムライン治療候補は、孤児医薬品指定、ファストトラックステータス、RMAT (再生医療先進治療)指定を含む複数の迅速な経路を確保しています。国際的な規制機関は、欧州医薬品庁からの孤児医薬品分類およびPRIME適格性を通じて支持を提供しており、英国医薬品および医療製品規制庁からの革新的ライセンスおよびアクセス経路の認識も得ています。サンガモは、2025年後半から加速承認ルートを通じてFDAへのローリングBLA提出を開始する予定です。
サンガモ、ファブリー病に対する遺伝子治療を推進、FDAによるローリングBLA提出の受理を受けて
サンガモ・セラピューティクス社 (SGMO)は金曜日に、米国食品医薬品局 (FDA)が、成人患者のファブリー病に対処するために設計された画期的な遺伝子治療であるイサラルガゲン・シバパルボベックに関する生物学的製品承認申請 (BLA)のローリング提出プロセスを承認したと発表しました。
病気の課題を理解する
ファブリー病は、ガラクトシダーゼアルファ (GLA)遺伝子の変異に起因する深刻なリソソーム蓄積障害を示します。この遺伝的欠陥は、腎臓、心臓、神経系、目、消化管、皮膚などの複数の臓器系統にわたる進行性の悪化を引き起こし、患者にとって重大な臨床的負担をもたらします。現在の管理オプションは、病気の進行を包括的に止める能力が限られています。
治療を裏付ける臨床的証拠
フェーズ1/2 STAAR研究は、持続的な効果を持つ潜在的な一回限りの介入としてのイサラルガゲン シバパルヴォベックの有望な結果を示しました。特に、試験では、治療を受けた患者コホート全体で52週目における平均年間推定糸球体濾過率(eGFR)の傾向がプラスであることが示されました。この腎機能指標は、規制承認のための主要な有効性エンドポイントとしてFDAによって確立されています。腎保護を超えて、この候補は既存の治療基準を上回る多臓器の臨床的利益を示しました。
規制の加速とタイムライン
治療候補は、孤児医薬品指定、ファストトラックステータス、RMAT (再生医療先進治療)指定を含む複数の迅速な経路を確保しています。国際的な規制機関は、欧州医薬品庁からの孤児医薬品分類およびPRIME適格性を通じて支持を提供しており、英国医薬品および医療製品規制庁からの革新的ライセンスおよびアクセス経路の認識も得ています。
サンガモは、2025年後半から加速承認ルートを通じてFDAへのローリングBLA提出を開始する予定です。