Ini adalah siaran pers berbayar. Hubungi distributor siaran pers secara langsung untuk pertanyaan apa pun.

Neurogene Mengumumkan Penetapan Terapi Terobosan FDA untuk Terapi Gen NGN-401 bagi Sindrom Rett

Business Wire

Jumat, 27 Februari 2026 pukul 6:01 AM GMT+9 7 min read

Dalam artikel ini:

NGNE

-2.04%

Breakthrough Therapy ditetapkan berdasarkan data sementara NGN-401 Fase 1/2 yang menunjukkan peningkatan fungsional yang bermakna secara klinis, tahan lama, dan multi-domain

On track untuk menyelesaikan pemberian dosis pada uji registrasional Embolden™ untuk NGN-401 pada kuartal kedua 2026

Berencana menyajikan data klinis sementara tambahan Fase 1/2 pada pertengahan 2026

NEW YORK, 26 Februari 2026–(BUSINESS WIRE)–Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), perusahaan tahap klinis yang didirikan untuk menghadirkan obat-obatan genetik yang mengubah hidup bagi pasien dan keluarga yang terdampak penyakit saraf langka, hari ini mengumumkan bahwa U.S. Food and Drug Administration (FDA) telah memberikan penetapan Breakthrough Therapy kepada NGN-401, sebuah terapi gen investigasional dalam pengembangan klinis tahap lanjut sebagai potensi pengobatan terbaik di kelasnya (best-in-class) untuk sindrom Rett.

Penetapan Breakthrough Therapy didasarkan pada peninjauan FDA atas data sementara kemanjuran dan keselamatan dari uji Fase 1/2 per tanggal batas data 30 Oktober 2025, termasuk data per pasien dan dokumentasi video pendukung, yang menunjukkan peningkatan fungsional yang bermakna secara klinis dan tahan lama di berbagai domain sindrom Rett, dengan akuisisi keterampilan yang berlanjut dari waktu ke waktu.

NGN-401 sedang dievaluasi sebagai pengobatan satu kali untuk sindrom Rett dan dirancang untuk memberikan gen MECP2 manusia berdurasi penuh di bawah kendali teknologi regulasi transgen EXACT™ milik Neurogene. NGN-401 diberikan melalui pemberian intrakerebroventrikular untuk mencapai penargetan terluas secara langsung ke otak dan sistem saraf berdasarkan data biodistribusi nonklinis. NGN-401 saat ini sedang dievaluasi dalam uji klinis registrasional Embolden™, dengan penyelesaian pemberian dosis yang diperkirakan pada kuartal kedua 2026.

'“Keputusan FDA untuk memberikan penetapan Breakthrough Therapy memvalidasi peningkatan fungsional yang bermakna secara klinis, tahan lama, dan multi-domain yang diamati dengan NGN-401, termasuk akuisisi keterampilan yang berlanjut dari waktu ke waktu, dan menegaskan kebutuhan medis yang belum terpenuhi secara signifikan bagi mereka yang hidup dengan sindrom Rett,” kata Rachel McMinn, Ph.D., Pendiri dan Chief Executive Officer Neurogene. “Kami menghargai keterlibatan berkelanjutan Badan tersebut, termasuk melalui partisipasi kami dalam START Pilot Program dan sekarang penetapan Breakthrough Therapy kami, untuk mendukung kemajuan cepat NGN-401.”

Penetapan Breakthrough Therapy ditujukan untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat untuk pengobatan kondisi serius yang telah menunjukkan bukti klinis awal yang mengindikasikan potensi peningkatan substansial dibandingkan terapi yang tersedia pada suatu titik akhir yang bermakna secara klinis. Manfaat penetapan Breakthrough Therapy mencakup kelayakan untuk Priority Review, pengajuan bergulir bagian-bagian dari Biologics License Application, serta komitmen organisasi FDA untuk membantu menentukan jalur persetujuan yang efisien.

Cerita Berlanjut  

Penetapan untuk NGN-401 ini merupakan yang terbaru dari beberapa penetapan regulatori yang diberikan oleh FDA, termasuk Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) dan penetapan Rare Pediatric Disease, serta penunjukan untuk START Pilot Program dukungan FDA untuk Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START) Pilot Program.

Tentang Neurogene

Neurogene (NASDAQ: NGNE) adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada pengembangan obat-obatan genetik yang mengubah hidup untuk orang-orang dan keluarga mereka yang terdampak penyakit saraf yang menghancurkan. Perusahaan menggunakan pendekatan berbasis biologi (biology-first) yang dipadukan dengan pengantaran (delivery) yang dioptimalkan untuk mengembangkan obat-obatan genetik yang dirancang khusus, didukung oleh teknologi regulasi transgen EXACT™ miliknya yang baru dan proprietary. Neurogene sedang memajukan program terapi gen terdepannya, NGN-401, sebagai potensi pengobatan satu kali terbaik di kelasnya untuk sindrom Rett. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi neurogene.com atau ikuti di LinkedIn.

Tentang NGN-401

NGN-401 adalah terapi gen AAV9 investigasional dalam pengembangan klinis tahap lanjut sebagai potensi pengobatan satu kali terbaik di kelasnya untuk sindrom Rett. Ini adalah satu-satunya kandidat klinis yang dapat menghantarkan gen MECP2 manusia berdurasi penuh dan mencakup teknologi regulasi transgen EXACT™ milik Neurogene, yang dirancang untuk memberikan ekspresi protein MeCP2 yang konsisten dan sangat terkontrol pada tingkat sel-ke-sel. NGN-401 diberikan melalui pemberian intrakerebroventrikular untuk mencapai penargetan terluas secara langsung ke otak dan sistem saraf berdasarkan data biodistribusi nonklinis. NGN-401 sedang dievaluasi dalam uji klinis registrasional Embolden™. Data interim dari uji Fase 1/2 (per 30 Oktober 2025) telah menunjukkan bahwa para peserta mengalami peningkatan multi-domain yang tahan lama (durable gains) dengan akuisisi keterampilan yang berlanjut dari waktu ke waktu, dan NGN-401 pada dosis 1E15 vg secara umum ditoleransi dengan baik. NGN-401 telah menerima penetapan Breakthrough Therapy, Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Orphan Drug dan Rare Pediatric Disease serta penunjukan untuk START Pilot Program dari U.S. Food and Drug Administration, penetapan Advanced Therapy Medicinal Product, Orphan and Priority Medicines dari European Medicines Agency, serta penetapan Innovative Licensing and Application Pathway dari United Kingdom Medicines and Healthcare products Regulatory Agency.

Catatan Kehati-hatian Terkait Pernyataan yang Mengandung Prakiraan ke Depan (Forward-Looking Statements)

Pernyataan dalam siaran pers ini yang tidak bersifat historis dimaksudkan untuk, dan dengan ini diidentifikasi sebagai, pernyataan yang mengandung prakiraan ke depan (forward-looking statements) dalam pengertian Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Pernyataan-pernyataan ini dapat membahas tujuan, maksud, dan ekspektasi atas rencana masa depan, tren, kejadian, hasil dari operasi atau kondisi keuangan, atau sebaliknya, yang didasarkan pada ekspektasi dan keyakinan saat ini dari manajemen Neurogene, serta asumsi yang dibuat oleh, dan informasi yang saat ini tersedia bagi, manajemen Neurogene, termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai: potensi terapi dan kegunaan, kemanjuran, dan manfaat klinis dari NGN-401; profil keselamatan dan tolerabilitas dari NGN-401; penerapan hasil interim yang dilaporkan dari uji klinis Fase 1/2 NGN-401 terhadap peserta lain atau peserta potensial lainnya, termasuk peserta remaja atau dewasa; potensi NGN-401 menjadi terapi gen terbaik di kelasnya untuk sindrom Rett; desain uji dan rencana pengembangan klinis untuk uji klinis registrasional Embolden™ NGN-401 Perusahaan untuk Rett Syndrome, termasuk waktu pemberian dosis yang diantisipasi dan penyelesaian pemberian dosis peserta dalam uji klinis kami; tingkat respons, ketahanan (durability) yang diharapkan, serta pendalaman hasil data klinis dari uji klinis NGN-401 kami; estimasi waktu untuk rilis data tambahan dari uji Fase 1/2 NGN-401; potensi keberhasilan uji registrasional Embolden™ NGN-401 untuk Rett Syndrome; manfaat klinis dari pemberian NGN-401 melalui administrasi intrakerebroventrikular; dan interaksi atau posisi masa depan yang diharapkan dengan atau oleh FDA, termasuk waktu dan hasil dari interaksi apa pun tersebut serta manfaat yang diantisipasi dari setiap penetapan regulatori untuk NGN-401, termasuk penetapan FDA untuk Breakthrough Therapy, penetapan Rare Pediatric Disease, penetapan RMAT, dan partisipasi dalam program START FDA. Pernyataan yang mengandung prakiraan ke depan umumnya mencakup pernyataan yang bersifat prediktif dan bergantung pada atau merujuk pada kejadian atau kondisi masa depan, dan mencakup kata-kata seperti “may,” “will,” “should,” “would,” “expect,” “anticipate,” “plan,” “likely,” “believe,” “estimate,” “project,” “intend,” “on track,” serta ekspresi lain yang serupa atau bentuk negatif atau jamak dari kata-kata tersebut, atau ekspresi lain yang serupa yang merupakan prediksi atau menunjukkan kejadian atau prospek masa depan, meskipun tidak semua pernyataan yang mengandung prakiraan ke depan memuat kata-kata tersebut. Pernyataan yang mengandung prakiraan ke depan didasarkan pada keyakinan dan asumsi saat ini yang tunduk pada risiko, ketidakpastian, dan asumsi yang sulit diprediksi terkait waktu, besaran, kemungkinan, dan tingkat terjadinya, yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari hasil yang diantisipasi dan banyak di antaranya berada di luar kendali Neurogene. Risiko, ketidakpastian, dan asumsi tersebut mencakup, antara lain, risiko dan ketidakpastian yang diidentifikasi di bawah judul “Risk Factors” yang tercantum dalam Laporan Tahunan Neurogene pada Form 10-K untuk tahun yang berakhir pada 31 Desember 2024, yang diajukan kepada Securities and Exchange Commission (SEC) pada 24 Maret 2025, Laporan Kuartalan Neurogene pada Form 10-Q untuk kuartal yang berakhir pada 30 September 2025, yang diajukan kepada SEC pada 13 November 2025, dan pengajuan lainnya yang telah dibuat Perusahaan dan mungkin akan dibuat dengan SEC di masa mendatang. Tidak ada dalam komunikasi ini yang harus dianggap sebagai pernyataan oleh siapa pun bahwa pernyataan yang mengandung prakiraan ke depan yang tercantum di sini akan tercapai atau bahwa hasil yang dimaksud dari setiap pernyataan yang mengandung prakiraan ke depan tersebut akan tercapai. Pernyataan yang mengandung prakiraan ke depan dalam komunikasi ini hanya berlaku pada hari pernyataan tersebut dibuat dan seluruhnya memenuhi syarat dengan merujuk pada pernyataan-pernyataan kehati-hatian yang ada di sini. Kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum yang berlaku, Neurogene tidak memiliki kewajiban untuk merevisi atau memperbarui pernyataan yang mengandung prakiraan ke depan apa pun, atau untuk membuat pernyataan lain yang mengandung prakiraan ke depan, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian masa depan, atau lainnya.

Lihat versi sumber di businesswire.com:

Kontak

**Kontak Perusahaan: **
Mike Devine
Direktur Eksekutif, Corporate Communications
michael.devine@neurogene.com

**Kontak Investor: **
Argot Partners
Neurogene@argotpartners.com

Ketentuan dan Kebijakan Privasi

Dasbor Privasi

Info Lebih Lanjut