Sangamo Maju Terapi Gen untuk Penyakit Fabry dengan Penerimaan Pengajuan BLA Bergulir oleh FDA

2025-12-23 14:26:10

Pembuatan abstrak sedang berlangsung

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) mengumumkan pada hari Jumat bahwa U.S. Food and Drug Administration (FDA) telah menyetujui proses pengajuan bertahap untuk Aplikasi Lisensi Biologis (BLA) yang mengevaluasi isaralgagene civaparvovec, terapi gen yang inovatif yang dirancang untuk mengatasi penyakit Fabry pada pasien dewasa.

Memahami Tantangan Penyakit

Penyakit Fabry merupakan gangguan penyimpanan lisosom yang serius yang disebabkan oleh mutasi pada gen galaktosidase alfa (GLA). Defek genetik ini memicu kemunduran progresif di berbagai sistem organ—ginjal, jantung, sistem saraf, mata, saluran pencernaan, dan kulit—menciptakan beban klinis yang signifikan bagi pasien. Opsi manajemen saat ini tetap terbatas dalam kemampuannya untuk menghentikan kemajuan penyakit secara komprehensif.

Bukti Klinis yang Mendukung Terapi

Studi Phase 1/2 STAAR menunjukkan hasil yang meyakinkan untuk isaralgagene civaparvovec sebagai intervensi sekali waktu dengan efek yang tahan lama. Secara khusus, percobaan menunjukkan kemiringan rata-rata tahunan yang positif untuk estimasi laju filtrasi glomerulus (eGFR) pada tanda 52 minggu di seluruh kohort pasien yang dirawat. Metrik fungsi ginjal ini telah ditetapkan oleh FDA sebagai titik akhir kemanjuran utama untuk persetujuan regulasi. Selain perlindungan ginjal, kandidat menunjukkan manfaat klinis multi-organ yang melebihi standar pengobatan yang ada.

Percepatan Regulasi dan Garis Waktu

Kandidat terapeutik telah mengamankan beberapa jalur percepatan: penetapan Obat Yatim, status Jalur Cepat, dan RMAT (Terapi Medis Regeneratif) dari FDA. Badan regulasi internasional juga telah memberikan dukungan melalui klasifikasi Produk Obat Yatim dan kelayakan PRIME dari Badan Obat-obatan Eropa, bersama dengan pengakuan Jalur Lisensi dan Akses Inovatif dari Badan Regulasi Obat dan Produk Kesehatan Inggris.

Sangamo berencana untuk memulai pengajuan BLA bertahap kepada FDA melalui jalur persetujuan yang dipercepat yang dimulai pada akhir 2025.

Lihat Asli

Halaman ini mungkin berisi konten pihak ketiga, yang disediakan untuk tujuan informasi saja (bukan pernyataan/jaminan) dan tidak boleh dianggap sebagai dukungan terhadap pandangannya oleh Gate, atau sebagai nasihat keuangan atau profesional. Lihat Penafian untuk detailnya.