Sangamo Avanza en la Terapia Génica para la Enfermedad de Fabry con la Aceptación por parte de la FDA de la Presentación Rolling BLA

2025-12-23 14:26:10

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Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) anunció el viernes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado un proceso de presentación continua para su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) que evalúa isaralgagene civaparvovec, una terapia génica innovadora diseñada para tratar la enfermedad de Fabry en pacientes adultos.

Comprendiendo el Desafío de la Enfermedad

La enfermedad de Fabry representa un grave trastorno de almacenamiento lisosomal derivado de mutaciones en el gen galactosidasa alfa (GLA). Este defecto genético provoca un deterioro progresivo en múltiples sistemas orgánicos: riñones, corazón, sistema nervioso, ojos, tracto gastrointestinal y piel, creando cargas clínicas significativas para los pacientes. Las opciones de tratamiento actuales siguen siendo limitadas en su capacidad para detener de manera integral la progresión de la enfermedad.

Evidencia Clínica que Apoya la Terapia

El estudio STAAR de Fase 1/2 demostró resultados convincentes para isaralgagene civaparvovec como una intervención potencial de una sola vez con efectos duraderos. Notablemente, el ensayo mostró una pendiente media anualizada positiva de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) en la marca de 52 semanas en toda la cohorte de pacientes tratados. Este indicador de función renal ha sido establecido por la FDA como el objetivo de eficacia principal para la aprobación regulatoria. Más allá de la protección renal, el candidato mostró beneficios clínicos multi-orgánicos que superan los estándares de tratamiento existentes.

Aceleraciones Regulatorias y Cronograma

El candidato terapéutico ha asegurado múltiples vías aceleradas: designación de Medicamento Huérfano, estatus de Vía Rápida y designación de Terapia Avanzada en Medicina Regenerativa ( por parte de la FDA. Los organismos regulatorios internacionales también han brindado respaldo a través de la clasificación de Producto Medicinal Huérfano y la elegibilidad PRIME de la Agencia Europea de Medicamentos, junto con el reconocimiento de Vía de Licenciamiento e Acceso Innovador de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos de Atención de Salud del Reino Unido.

Sangamo planea comenzar la presentación continua de BLA a la FDA a través de la ruta de aprobación acelerada a partir de finales de 2025.

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