كيف انهارت أسهم شركة Ultragenyx مع خيبة أمل تجربة المرحلة 3 لدواء Setrusumab: ما يحتاج المستثمرون في الأسهم النادرة إلى معرفته

شركة الأدوية للأمراض النادرة أولتراجينكس للأدوية (NASDAQ: RARE) شهدت انهيارًا دراماتيكيًا في أسهمها أوائل عام 2026 بعد إعلان فشل علاجها التجريبي ستتروسوماب في تحقيق الأهداف الأساسية في التجارب السريرية المتقدمة. الانخفاض الحاد في أسهم الشركة يعكس تزايد خيبة الأمل في وول ستريت، حيث قامت كبرى شركات الاستثمار بسرعة بتعديل مراكزها على الشركة وخط أنابيب منتجاتها.

في وقت الإعلان، انخفضت أسهم أولتراجينكس بنسبة 43.5%، مما يشير إلى قلق شديد من قبل المستثمرين بشأن آفاق الشركة على المدى القريب وقابلية نجاح أحد مرشحيها الرائدين لعلاج اضطراب وراثي خطير.

فشل تجربة ستتروسوماب المرحلة 3 في تحقيق الأهداف الأساسية

كانت أولتراجينكس قد أبدت تفاؤلاً كبيرًا بعد نتائج المرحلة الثانية لدواء ستتروسوماب (UX143)، وهو جسم مضاد وحيد النسيلة يُدرس كعلاج محتمل لمرض هشاشة العظام الناتج عن خلل في تكوين العظم، المعروف باسم OI. هذا المرض الوراثي النادر يؤثر حاليًا على بين 20,000 و50,000 شخص في الولايات المتحدة، ويتميز بعظام هشة وألم مزمن.

لكن آمال الشركة اصطدمت عندما فشلت تجربتان منفصلتان من المرحلة 3—المسمات Orbit و Cosmic—في تحقيق معايير النجاح المحددة مسبقًا. على وجه التحديد، لم تظهر أي من التجربتين انخفاضات مستهدفة في معدلات الكسور السريرية السنوية عند المقارنة مع العلاج الوهمي (لمشاركي Orbit) أو مع علاجات البيسفوسفونات المعتمدة (لمشاركي Cosmic).

وكانت خيبة الأمل أكثر حدة نظرًا لجودة بيانات المرحلة الثانية السابقة. اعترف الدكتور إميل كاكيس، الرئيس التنفيذي لأولتراجينكس، بهذا الفجوة قائلاً: “نحن مندهشون وخائبون من هذه النتائج نظرًا للبيانات الواعدة من دراستنا في المرحلة الثانية وعدم توفر خيارات علاج معتمدة للمرضى الذين يعانون من OI ويعيشون مع ألم شديد وإعاقة وعبء مرضي كبير.”

هذا الانتكاس يسلط الضوء على تحدٍ شائع في تطوير الأدوية حيث لا تترجم نجاحات المراحل المبكرة دائمًا إلى نجاحات في المراحل المتأخرة، حتى بالنسبة للمرشحين للأمراض النادرة الذين يعالجون احتياجات طبية غير ملباة بشكل كبير.

تراجع تقييمات وول ستريت يضغط على أسهم الأمراض النادرة

فشل المرحلة 3 أدى إلى موجة من تخفيضات التصنيف التي زادت من ضغط أسهم الشركة المختصة بالأمراض النادرة. أعادت شركات الاستثمار تقييم أهداف أسعارها بسرعة:

• قلصت كانتور فيتزجيرالد هدفها من 105 دولارات إلى 84 دولارًا للسهم
• خفضت باركليز هدفها من 81 دولارًا إلى 50 دولارًا للسهم
• خفضت سيتي جروب هدفها من 103 دولارات إلى 50 دولارًا للسهم

هذه التخفيضات المتتالية تعكس إعادة تقييم التوقعات لمسار الشركة التجاري وإعادة تقييم أوسع لقيمتها نظرًا لانخفاض احتمالية تحقيق إيرادات قريبة من المدى من ستتروسوماب.

نهج الحذر والانتظار للمستثمرين

بينما قد يبدو الانخفاض الحاد في السعر جذابًا لمشتري الأسهم الباحثين عن صفقات رخيصة، فإن استراتيجية استثمار أكثر توازنًا توصي بالصبر. قد تظل أسهم الشركة تحت ضغط حتى تقدم أولتراجينكس محفزات ذات مغزى لاستعادة ثقة المستثمرين.

المحطة التالية المهمة للشركة تتعلق بنتائج تجربة المرحلة 3 لدواء GTX-102، وهو علاج أوليغونيوكليوتيد مضاد للحساسية يستهدف متلازمة أنجلمان، وهو اضطراب وراثي نادر مختلف. تمثل نتائج المرحلة 3 القادمة نقطة تحول حاسمة لخط أنابيب منتجات الشركة وقد تؤثر بشكل كبير على مسار الأسهم النادرة خلال الأشهر القادمة.

بدلاً من محاولة التقاط سهم يتهاوى، قد يجد المستثمرون الذين يراقبون أولتراجينكس قيمة أكبر في الانتظار حتى تظهر نتائج متلازمة أنجلمان قبل إعادة تقييم مراكزهم في قطاع الأدوية للأمراض النادرة.