سانغامو تتقدم في العلاج الجيني لمرض فابري مع قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتقديم طلب ترخيص الأدوية البيولوجية بالتدريج

أعلنت شركة سانغامو ثيرابيوتيكس، إنك. (SGMO) يوم الجمعة أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على عملية تقديم متدرجة لطلب رخصة البيولوجيا (BLA) لتقييم الإيسارالجين civaparvovec، وهو علاج جيني مبتكر مصمم لمعالجة مرض فابري لدى المرضى البالغين.

فهم تحدي المرض

مرض فابري يمثل اضطرابًا خطيرًا في تخزين الليزوزومات ناجمًا عن طفرات في الجين الجالاكتوزيداز ألفا (GLA). تؤدي هذه العيوب الجينية إلى تدهور تدريجي عبر أنظمة الأعضاء المتعددة - الكلى، القلب، الجهاز العصبي، العينين، الجهاز الهضمي، والجلد - مما يخلق أعباء سريرية كبيرة على المرضى. تظل خيارات الإدارة الحالية محدودة في قدرتها على إيقاف تقدم المرض بشكل شامل.

الأدلة السريرية الداعمة للعلاج

أظهرت دراسة STAAR المرحلة 1/2 نتائج مثيرة للإعجاب لعلاج isaralgagene civaparvovec كخيار تدخل لمرة واحدة مع آثار دائمة. من الجدير بالذكر أن التجربة أظهرت متوسط معدل الترشيح الكبيبي السنوي المقدر (eGFR) إيجابي عند علامة 52 أسبوعاً عبر جميع المرضى المعالجين. تم تحديد هذا المقياس لوظيفة الكلى من قبل إدارة الغذاء والدواء كهدف فعالية رئيسي للحصول على الموافقة التنظيمية. بالإضافة إلى حماية الكلى، أظهر المرشح فوائد سريرية متعددة الأعضاء تتفوق على معايير العلاج الحالية.

تسريع اللوائح والجدول الزمني

لقد حصل المرشح العلاجي على مسارات مسرعة متعددة: تصنيف دواء اليتيم، حالة المسار السريع، وتصنيف علاج الطب التجديدي المتقدم ( من إدارة الغذاء والدواء. كما قدمت الهيئات التنظيمية الدولية تأييدًا من خلال تصنيف المنتجات الطبية اليتيمة والأهلية لبرنامج PRIME من وكالة الأدوية الأوروبية، بالإضافة إلى الاعتراف بمسار الترخيص والولوج المبتكر من وكالة تنظيم الأدوية والمنتجات الصحية في المملكة المتحدة.

تخطط سانغامو لبدء تقديم BLA التدريجي إلى إدارة الغذاء والدواء عبر مسار الموافقة المعجلة ابتداءً من أواخر عام 2025.